2023年5月30日，MetrioPharm AG宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予MP1032孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)。

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｜ 关于MP1032

MetrioPharm与患者组织Duchenne UK合作进行了临床前研究。在这些活体实验中，研究人员测试了MP1032在DMD的mdx模型中的治疗效果，并与皮质类固醇的效果进行了比较。MP1032能够增强肌肉力量，与皮质类固醇泼尼松相似，但没有后者的严重副作用。在由Eurofins执行的第二项临床前研究中，多个生物标志物显示，MP1032与剂量降低90%的泼尼松联合使用，疗效提高到单用正常剂量的泼尼松的2.5倍以上。这种超加性(协同)效应意味着MP1032和泼尼松这两种药物，联合使用比单独使用任何一种药物更有效。

｜ 关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的、致命的神经肌肉遗传性疾病，全球范围内，大约每3500至5000名新生男婴中就有一例。DMD是由编码抗肌萎缩肌蛋白的基因发生变异引起的。DMD的症状通常出现在婴幼儿阶段。患病儿童可能出现发育迟缓，例如行走困难、爬楼梯或从坐姿站起困难。随着疾病的发展，下肢肌肉无力向手臂及其他部位蔓延。大多数患者在十几岁时需要全天候使用轮椅，然后逐渐失去独立完成日常生活活动的能力，如如厕、洗澡和进食。最终，由于呼吸肌功能障碍导致呼吸困难需要辅助通气，心脏功能障碍可能导致心力衰竭。这种病症是普遍致命的，患者通常在二十几岁时死亡。

MetrioPharm首席科学官兼联合创始人Wolfgang Brysch博士表示:“目前，DMD尚无法治愈，常见的一些治疗方案通常具有较严重的副作用，严重影响了患者的生活质量。我们希望通过MP1032提高治疗的耐受性，同时进一步减缓疾病进程，最终目标是提高DMD患者长期治疗的安全性和有效性。”

MetrioPharm首席执行官Thomas Christély表示:“孤儿药资格认定是FDA授予被认为潜在的创新疗法的药物。与常见的患者数量较多的疾病相比，获得孤儿药资格认定的药物在开发过程中，研发时间会更短，成本相较更低。此次FDA的孤儿药资格认定使我们离获得加速药物批准迈出了关键一步。”MetrioPharm计划于2024年启动针对 DMD的2期临床试验。

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目前，DMD被归类为具有较高未满足医疗需求的孤儿病，FDA孤儿药资格认定是授予针对美国罕见疾病(即影响人数少于20万)的研究性疗法。孤儿药资格能为药物研发者提供诸多好处，包括协助开发过程、免除FDA审批注册相关费用以及获得批准后7年的市场独占期。

新闻来源

1.MetrioPharm Receives Orphan Drug Designation for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. May 30,2023. From https://www.biospace.com/article/releases/metriopharm-receives-orphan-drug-designation-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy/?s=63