Marinus Pharmaceuticals是一家致力于开发治疗癫痫发作疾病创新疗法的制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ganaxolone治疗Lennox-Gastaut综合征（Lennox-Gastaut syndrome，LGS）孤儿药资格认定（ODD）。

该资格认定适用于ganaxolone的活性部分，与配方无关。Marinus预计将于2023年第二季度启动第二代ganaxolone制剂的多次递增剂量研究，并计划于今年下半年完成LGS的临床方案设计。

“这是ganaxolone的第七个孤儿药资格认定，这凸显出它作为罕见癫痫和癫痫发作疾病（包括LGS）创新治疗方法的潜力，” Marinus Pharmaceuticals首席监管和质量保证官Kimberly McCormick说， “我们期待与FDA和LGS社群密切合作，在未来几个月内敲定我们的临床开发计划，并致力于继续探索ganaxolone，使更多患者受益。”

LGS是一种严重癫痫，始于儿童期，伴有神经发育障碍和顽固性无张力、强直性和全身性癫痫。考虑到癫痫发作类型和病因与ganaxolone具有治疗潜力的其他疾病（如CDKL5缺乏症和结节性硬化症）的重叠，Marinus认为ganaxolone是解决LGS患者群体持续未满足需求的一个很有希望的机会。

美国食品药品监督管理局孤儿药产品办公室授予孤儿药资格认定，以支持开发治疗影响美国20万人以下罕见疾病的药物。孤儿药资格认定提供了某些好处，包括在获得监管批准后的市场独占期，如果获得批准，则免除FDA申请费和合格临床试验的税收抵免。

原文标题：

Marinus Pharmaceuticals Receives FDA Orphan Drug Designation for Ganaxolone in the Treatment of Lennox-Gastaut Syndrome

译：黄娟