DTx Pharma是一家通过其脂肪酸配体偶联寡核苷酸（FALCON™) 平台解决寡核苷酸疗法递送挑战的生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予DTx-1252孤儿药资格认定，这是一种研究性的FALCON小干扰RNA（siRNA），用于治疗1A型腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A ，CMT1A）。CMT1A是一种进行性神经肌肉常染色体显性遗传疾病，可导致终身肌肉功能丧失和残疾。

“我们很高兴收到FDA授予DTx-1252的孤儿药资格认定。”DTx Pharma联合创始人兼首席执行官Artie Suckow博士表示，“CMT1A患者迫切需要治疗，这代表我们将DTx-1252推向临床的重要一步。DTx-1252靶向该疾病的根本遗传病变，并利用我们的FALCON平台开启RNAi疗法新局面。”

美国食品药品监督管理局孤儿产品开发办公室（OOPD）的孤儿药资格认定授予给旨在治疗、诊断或预防影响美国少于20万人罕见病的药物和生物制品。

目前，还没有获批治疗PMP22的方法，PMP22是美国和欧洲约150000名患CMT1A的根本遗传原因。DTx-1252是一种针对PMP22的新型、潜在创新候选药物。该药物拥有强有力的临床前数据包，在临床前证明啮齿动物模型上的疾病逆转。

| 关于CMT1A

CMT1A是最常见的遗传性神经肌肉疾病，在美国和欧盟影响150000名患者。目前，还没有获批的治疗方法。CMT1A是由施旺细胞中PMP22基因的过度表达导致的，该基因可阻止外周神经的髓鞘形成，并导致进行性肌肉萎缩、神经性疼痛、行走困难，最终导致无法独立生活，从而对患者生活产生巨大影响。

| 关于DTx-1252

DTx-1252是治疗CMT1A潜在创新FALCON siRNA疗法。通过抑制PMP22，DTx-1252在小鼠模型中逆转CMT1A，该模型忠实地再现了该疾病的遗传和临床表现。DTx-1252治疗诱导轴突髓鞘再形成至正常水平，改善相关电生理结果，并在临床前研究中增加肌肉质量、握力、协调性和灵活性。