Theravance Biopharma前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ampreloxetine孤儿药资格认定（ODD），用于治疗多系统萎缩（multiple system atrophy，MSA）患者的症状性神经源性直立性低血压（nOH）。MSA是一种罕见神经退行性疾病，患者会出现自主神经功能障碍，影响运动、平衡、心率和血压。许多MSA患者患有nOH的衰弱症状，包括头晕、视力受损、肌肉无力、头颈部不适和疲劳，这些都会对生活质量产生不利影响。

首席执行官Rick E Winningham表示：“我们很高兴获得孤儿药资格认定，ampreloxetine有显著改善MSA患者及其护理人员的生活质量的潜力。我们正在努力推进ampreloxetine治疗MSA患者症状性nOH的注册3期研究（CYPRESS）。此次获得孤儿药资格认定，代表着我们将这种潜在疗法带给治疗选择有限患者目标的一个重要里程碑。”

Ampreloxetine是Theravance Biopharma发现的一种每日一次的去甲肾上腺素再摄取抑制剂。先前的临床研究表明，ampreloxetine可提高MSA患者的去甲肾上腺素水平，防止血压下降，并防止症状恶化。在美国50000名MSA患者中，约80%患有nOH。

1983年的《孤儿药法案》（ODA）旨在激励制药和医学界开发治疗罕见病的产品，这些疾病被定义影响美国低于20万人的疾病。根据ODA，公司可以申请研究性疗法孤儿药资格认定，并在获得批准的情况下，获得合格临床试验费用的50%税收抵免和七年的市场独占权，也可以免除与监管审查相关的使用费。

| 关于ampreloxetine

Ampreloxetine是一种研究性每日一次去甲肾上腺素再摄取抑制剂，用于治疗多系统萎缩（MSA）患者的症状性神经源性直立性低血压（nOH）。Study 0170中报告，MSA患者接受ampreloxetine治疗的独特益处包括去甲肾上腺素水平升高、对血压有良好影响、临床意义和持久的症状改善，以及无仰卧位高血压信号。

| 关于多系统萎缩（MSA）和神经源性直立性低血压（nOH）

MSA是一种进行性大脑疾病，影响运动和平衡，扰乱自主神经系统的功能。自主神经系统控制着大部分非自主的身体功能。与MSA相关的最常见的自主神经症状之一是站立时血压突然下降（nOH）。美国约有50000名MSA患者，70-90%的MSA患者出现nOH症状。尽管有可用的治疗方法，但许多MSA患者仍有nOH的症状。

神经源性直立性低血压（nOH）是一种罕见疾病，定义为站立3分钟内收缩压下降⩾20 毫米汞柱或舒张压下降⩾10 毫米汞柱。病情严重的患者由于血压下降而无法站立超过几秒钟，从而导致大脑灌注不足和晕厥。nOH是一种使人衰弱的疾病，会导致一系列症状，包括头晕、头昏眼花、昏厥、疲劳、视力模糊、虚弱、注意力不集中以及头颈部疼痛。

原文标题：

THERAVANCE BIOPHARMA, INC. ANNOUNCES ORPHAN DRUG DESIGNATION GRANTED TO AMPRELOXETINE FOR THE TREATMENT OF SYMPTOMATIC NEUROGENIC ORTHOSTATIC HYPOTENSION IN PATIENTS WITH MULTIPLE SYSTEM ATROPHY

译：黄娟