甲基化CpG结合蛋白-2（MeCP2）重复综合征（MDS），是一种罕见且致命的儿童神经发育障碍，男性新生儿患病率约为1/150,000。在男性中，MDS是最常见的亚端粒基因组重排之一，约占X染色体遗传病所致的智力残疾的1-2%。MDS由MECP2基因重复两倍或三倍而引起，其主要特征是婴儿肌张力减退、发育迟缓、智力残疾、焦虑、运动技能和语言丧失、癫痫、反复呼吸道感染和过早死亡，通常在25岁之前发生死亡。MDS尚无有效疗法，目前的治疗手段仅仅是症状管理和支持性护理。

由FDA发起的RPDD和优先券计划，是对儿科罕见病疗法的重大需求的认可，旨在鼓励这些严重或危及生命的疾病新疗法的开发。在该计划下，申办方在罕见儿科疾病新药上市申请(NDA)或生物药上市许可申请(BLA)获批后将有资格获得优先审查券(PRV)。PRV可以被用于后续任何产品上市申请时的6个月加速审评，也可以被出售给第三方。

HG204 (AAV-hfCas13Y-gMECP2) 是一项全新的基因编辑疗法，由单个腺相关病毒（AAV）载体递送新型高保真RNA编辑器hfCas13Y及靶向MECP2基因的gRNA。临床前研究显示，HG204可在小鼠和猴的脑组织中稳定持续表达，在人源化MDS小鼠模型中可显著降低MeCP2 mRNA和蛋白表达水平，并逆转其疾病特征。