MyoPax的再生细胞疗法已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定，用于治疗膀胱外翻-尿道上裂综合征（Exstrophy-Epispadias Complex，EEC）。MyoPax旨在利用其尖端的高度再生肌肉干细胞产品修复与EEC相关的先天性肌肉缺陷。
EEC是一种严重新生儿疾病，属于影响失禁、性功能和肾功能的泌尿直肠先天性畸形谱系。MyoPax的细胞疗法使用患者特异性肌肉干细胞，通过专有和专利的干细胞技术利用其再生潜力来修复患者的尿道括约肌缺陷。
由柏林Charité Universitätsmedizin的赞助，Simone Spuler教授指导下，德国正在进行首次人体MuST试验。著名专家和儿科泌尿科医生Wolfgang Rösch教授将主导其中一个研究中心，与Regensburg大学合作的Barmherzige Brüder St. Hedwig医院。“这种新方法有可能彻底改变灾难性外翻-尿道上裂综合征的治疗。我们期待着参与即将到来的临床试验，共同努力，以改善这些年轻患者及其家人的生活。”
FDA孤儿药资格认定标志着一个重要的里程碑，重申了该公司对推进罕见病创新解决方案的承诺。这一资格认定为MyoPax提供了几个好处，包括市场独占期和临床试验方案的协助。MyoPax首席执行官Verena Schöwel Wolf博士表示：“我们很高兴获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定，用于治疗外翻-尿道上裂综合征的再生细胞治疗。这一认可验证了我们突破性技术在解决未满足医疗需求和改善肌肉疾病患者生活方面的潜力。”
| 关于MuST试验
EEC是一种罕见、复杂性生殖器和泌尿器官先天畸形。明确的括约肌缺陷会导致尿失禁，目前的治疗不能完全纠正，需要多次重建手术和终身管理。主要候选药物（Satori-01）的首个人体试验针对这种罕见病和当前未满足的需求。1/2a期试验旨在修复EEC括约肌缺陷，并将研究其安全性和有效性。
