Tyra Biosciences是一家专注于开发下一代精准药物的临床阶段生物技术公司，旨在瞄准成纤维细胞生长因子受体（FGFR）生物学的巨大机遇，该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其领先精准药物TYRA-300孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全（achondroplasia）。

软骨发育不全治疗选择有限。患者可能会出现严重的骨骼并发症，包括颅骨和脊椎狭窄、脑积水和睡眠呼吸暂停。FGFR3中的一个特定突变导致97%以上的软骨发育不全。TYRA-300是一种口服FGFR3选择性抑制剂，其设计可能对软骨发育不全和其他骨骼发育不良产生有意义的影响。

TYRA首席医疗官Hiromi Tada表示：“软骨发育不全患者可能会出现严重的健康并发症，而目前可用的治疗方法无法充分解决这些并发症。TYRA-300治疗软骨发育不全的目标不仅是解决身高问题，还包括与这种疾病相关的长期健康并发症。FDA决定授予TYRA-300孤儿药资格认定，这是对我们方法为软骨发育不全社群带来益处的潜力的重要认可。我们仍在向FDA提交IND，以便在2024年进行TYRA-300治疗儿童软骨发育不全2期研究。”

FDA孤儿产品开发办公室授予用于治疗、诊断或预防影响美国少于20万人的罕见病和病症的药物和生物制品孤儿药资格认定。孤儿药物资格认定提供某些好处，包括合格临床试验的税收抵免，支持临床开发的某些用户费用的豁免，以及在监管部门批准后在美国长达七年的市场独占期。

| 关于TYRA-300

TYRA-300是该公司领先的精准医疗项目，源于其内部SNÅP平台。TYRA-300是一种研究性口服FGFR3-选择性抑制剂，目前正在开发中，用于治疗癌症和骨骼发育异常，包括软骨发育不全。TYRA-300正在一项多中心、开放标签的1/2期临床研究SURF301（未治疗和耐药的FGFR3+晚期实体瘤研究）中进行评估。SURF301旨在确定TYRA-300的最佳和最大耐受剂量（MTD）以及推荐的2期剂量（RP2D），并评估TYRA-300的初步抗肿瘤活性。SURF301目前正在招募患有晚期尿路上皮癌和其他FGFR3基因改变的实体瘤的成年人。在骨骼发育不良方面，TYRA-300已显示出积极的临床前结果，该公司预计将于2024年提交IND，用于启动儿童软骨发育不全的2期临床研究。

原文标题：

Tyra Biosciences Announces FDA Orphan Drug Designation for TYRA-300 for the Treatment of Achondroplasia