GC生物制药公司前不久宣布，其治疗血栓性血小板减少性紫癜（Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，TTP）的候选药物GC1126A于9月27日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。

获得孤儿药资格认定后，会有一些激励措施，如临床开发成本的税收抵免和PDUFA用户费用的豁免。此外，在获得上市许可后，将授予7年的市场独占期。

TTP是一种罕见血液病，每100万人中约有3至11人患有TTP。这是一种危及生命的疾病，其特征是在全身形成小血块，阻碍血液流向包括大脑和心脏在内的关键器官。如果不及时治疗，TTP可导致高达90%的死亡率。TTP的发展与患者体内蛋白水解酶ADAMTS13的缺乏（先天性TTP）或突然产生抑制酶活性的抗体（免疫介导的TTP）有关。

GC1126A是一种新型ADAMTS13突变蛋白，设计用于逃避半衰期延长的自身抗体。之前公布的非临床数据表明，与现有治疗方法或野生型ADAMTS13相比，候选药物在疾病模型中具有疗效，同时保持更高的活性水平。

GC Biopharma在谈到这一成就时表示，“我们致力于收集数据，为此类罕见疾病开发创新治疗方法。我们仍然致力于通过不断开发创新药物为患者提供新的治疗选择。”

原文标题：

FDA Grants Orphan Drug Designation to GC Biopharma's Drug Candidate for Thrombotic Thrombocytopenic Purpura