Harvard Apparatus Regenerative Technology是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发再生体内器官以治疗严重疾病。该公司前不久宣布，欧洲药品管理局授予其主要产品Cellspan食管植入物的孤儿药资格认定。欧洲药品管理局是欧盟以及冰岛、挪威和列支敦士登审评和批准新药的集中监管机构。

孤儿药资格认定（ODD）授予用于治疗食管闭锁，这是一种先天性疾病，儿童出生时食管不完整、发育不全。据估计，全世界食管闭锁的发病率为1/2500至1/4000活产儿。该资格认定为Harvard Apparatus Regenerative Technology提供了独家营销权，以及与临床方案开发和科学建议相关的额外利益。具体而言，使用集中授权程序可以让公司向欧洲药品管理局提出单一申请，从而获得欧盟委员会的单一意见和单一决定，在所有欧盟成员国都有效。申办方也可以通过孤儿药资格认定获得有条件批准，这是在集中程序下进行的。孤儿药一旦获得批准，将在十年内免受与具有类似适应症的类似药物的市场竞争。对于符合孤儿药资格认定审评时批准的商定儿科研究计划的药物，这一保护期将延长两年。

尽管该机构不为孤儿药的申办方提供研究资助，但欧盟委员会以其他资源来提供了资助机会，包括Horizon Europe和E-Rare ERA-NET计划。

首席执行官Jerry He评论道：“ODD将加快我们将Cellspan食管植入物推向欧洲市场的努力”。

CSO William Fodor博士评论道：“ODD申请的批准进一步支持了我们作为组织工程器官替代产品领先开发商的地位，该产品旨在替换、恢复和再生先天性器官缺陷以及因疾病或损伤而受损的管状器官的新组织。”

原文标题：

Approval of an Orphan Disease Application for its lead product, the Cellspan Esophageal Implant by the European Medicines Agency