近日，神曦生物自主研发的AAV基因治疗产品NXL-004用于治疗恶性胶质瘤 (malignant glioma) 适应症获美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予孤儿药资格认定 (ODD), 也是全球首款获得FDA孤儿药资格认定的恶性胶质瘤AAV基因治疗产品。

创始人陈功教授是国际著名的再生医学专家，是国际上最早在成年哺乳类动物上运用大脑内源性星形胶质细胞原位直接转分化为功能性神经元的先驱者之一。与干细胞移植再生神经元相比，原位神经再生技术有其独特优势。由于干细胞来自外源，需要进行分化、增殖、冷冻保存，然后再复苏，且在移植到大脑中时存活率很低，因此存在一系列挑战。然而，原位神经再生技术避免了上述繁琐步骤，直接利用大脑中的内源性胶质细胞，原位转分化为神经元。这些胶质细胞转化为神经元后，其余胶质细胞会自行分裂，进行自我补充。因此，这种原位神经再生技术应该是一项非常经济有效的神经修复技术。

NXL-004是一款基于陈功教授团队开创性的原位细胞转分化技术平台开发的全球创新型治疗胶质瘤的基因药物。临床前研究表明，该治疗药物具有良好的有效性和安全性，目前已完成GMP生产和毒理评估，即将进入临床阶段。