据USWM, LLC在12月14日宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA)已批准IWILFIN(eflornithine，依氟鸟氨酸)片剂，这是一种针对高危神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法，具体适用于降低患有高危神经母细胞瘤的成人和儿童患者复发的风险，这些患者对先前的多药物、多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少有部分反应。该产品预计将在未来几周内上市。

神经母细胞瘤是儿童常见实体肿瘤之一。过往研究表明，即使采用标准的多药联合治疗，高危神经母细胞瘤患者的预后仍然较差，5年生存率仅50%左右。最新的GD2抗体免疫治疗为高危神母患者带来了新的希望，但即使免疫治疗后复发依然存在，目前的治疗方案还存在很大的改进空间。该疾病被纳入国家卫生健康委联合药监局等6部门发布的 《第二批罕见病目录》 。

Iwilfin此次批准主要基于一项多中心、单臂、外部对照研究结果，旨在评估其作为高危神经母细胞瘤儿童接受标准护理治疗（包括免疫疗法）后维持疗法的疗效和安全性。结果显示，Iwilfin可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。在免疫治疗后4年，Iwilfin组患者的EFS为84%，外部对照组为73%，Iwilfin组患者的存活率为96%，而外部对照组患者为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。在确证外部对照研究设计结果额外分析中，患者复发风险降低率了41%至57%，死亡风险降低了55%到71%。

新闻稿指出，该药物是FDA批准的首个也是唯一一个用于高危神经母细胞瘤的口服维持疗法。Iwilfin通过口服给药，与或不与食物同服，每日两次，共持续服用两年。