AviadoBio是一家致力于开发和提供治疗神经退行性疾病潜在变革性药物的开创性基因治疗公司，该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AVB-101的研究性新药（IND）申请，将在前颗粒蛋白（GRN）基因突变的额颞叶痴呆（frontotemporal dementia，FTD）患者中进行研究。此外，美国食品药品监督管理局已授予AVB-101“快速通道”资格认定，用于治疗FTD-GRN，以减缓疾病进展。快速通道资格认定旨在促进新药开发和加快审评的过程，以治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。

AVB-101为一种潜在一次性疗法，通过向受FTD影响的大脑区域提供GRN基因的功能拷贝，恢复适当的前颗粒蛋白水平，来阻止疾病进展。2022年，美国食品药品监督管理局和欧盟委员会均授予AVB-101孤儿药资格认定，用于治疗FTD。该公司最近宣布，ASPIRE-FTD在欧洲国家开放招募，这是一项开放标签、多中心剂量递增研究，旨在评估AVB-101在FTD-GRN患者中的安全性和初步疗效。

“AVB-101的IND批准和快速通道资格认定是FTD社群和我们公司的重要里程碑。目前还没有批准用于治疗伴有前颗粒蛋白突变的额颞叶痴呆患者的疾病修饰疗法。获得快速通道资格认定强调了对这些患者的治疗选择的重大需求，我们希望尽快在美国开设临床试验点，并为符合条件的FTD-GRN患者提供创新方法，”首席执行官Lisa Deschamps说。

首席医疗官David Cooper博士表示：“我们正在使用腺相关病毒（AAV）技术，并采取一种新的方法，通过双侧MRI引导的丘脑内注射，将GRN基因的功能拷贝直接输送到大脑，目的是恢复前颗粒蛋白的正常水平。我们的临床前研究显示，在需要恢复前颗粒蛋白水平的大脑区域，前颗粒蛋白有着强大的生物分布，有可能减缓或阻止FTD-GRN的进展，而在身体其他部位几乎没有前颗粒蛋白。”

FTD是一种毁灭性的早发性痴呆，通常在症状出现后7至13年内和诊断后3至10年内死亡。患有FTD的人通常会经历性格变化、行为障碍、语言丧失、冷漠和行动不便。FTD是65岁以下人群痴呆的主要原因，患病率高达每1000人中4.6例。遗传性FTD病例约占病例的三分之一，并且与三个基因的常染色体显性突变相关，包括前颗粒蛋白基因。

原文标题：

AviadoBio Announces FDA IND Clearance and Fast Track Designation for AVB-101 for the Treatment of Frontotemporal Dementia with Progranulin (GRN) Mutations