2024年1月11日国家药监局药审中心官网显示，用于治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）的药物索乐匹尼布（sovleplenib）已获新药上市申请（NDA）受理并被授予优先审批。

索乐匹尼布是一种针对脾酪氨酸激酶（Syk）的高选择性的新型口服抑制剂，该靶点在人类疾病组织中被发现，用于血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病的治疗。

免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特点是免疫性破坏血小板和减少血小板生成。ITP患者存在过度出血和瘀伤的风险增加。此外，还与疲劳有关（在多达39%的成人ITP患者中报告）和生活质量受损。成人原发免疫性血小板减少症的发病率估计为每年每10万成人中有3.3名，患病率为每10万成人中有9.5名。根据这一患病率，估计中国约有11万患者患有原发性ITP。

成人ITP是一种异质性疾病，即使在最佳可用治疗下，也可能持续数年，并且治疗率较低。尽管有多种具有不同作用机制的治疗方法可用，但疾病的慢性化仍然是一个难题。许多患者对治疗产生抗药性，从而容易复发。因此，仍有大量对目前可用药物敏感性有限的患者群体急需新疗法。

由于ITP中血小板的破坏是由Syk依赖的FcR受体结合血小板的吞噬作用有关的，因此Syk抑制代表了ITP管理的一个颇具希望的治疗方法。