首页 >孤儿药
再度获批!杜氏肌营养不良症新药已在德国上市
发布时间:2024/01/17

2024年1月15日,制药公司Santhera Pharmaceuticals宣布在德国推出AGAMREE®(vamorolone,瓦莫罗酮)),用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。


AGAMREE®是第一个也是唯一一个在欧盟获得全面批准治疗DMD的药物产品,继去年10月在美国和今年1月在英国获得批准后,它又成为这三个地区首个获准治疗该病患者的药物,这标志着AGAMREE®在全球的首次商业发布。这一重要的里程碑代表了Santhera致力于填补DMD未满足的需求,并为DMD患者提供安全有效的治疗。


2022年1月,曙方医药获得在大中华区(包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾)开发和商业化 vamorolone 用于 DMD 及其他罕见病适应症的独家权益。


2023年7月15日,Vamorolone 口服混悬液获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)默示许可(受理号为:JXHL2300093),允许其在华开展桥接试验。


2023年9月16日,中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网表明:曙方医药联合Santhera制药申报的新药vamorolone被纳入“突破性治疗药物”程序,拟定适应症为2岁及以上的杜氏肌营养不良(DMD)患者。


预计最快2024年上半年,中国患者就能在博鳌乐城用上药。