1月16日，CRISPR Therapeutics(CRSP.US)宣布，美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY （exagamglogene autotemcel，exa-cel)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后，exa-cel获FDA批准的第2项适应症。2023年11月，该产品在英国首次获批上市，成为全球首个获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。

CASGEVY 已在多个司法管辖区被批准用于符合条件的患者的某些适应症，包括美国、欧盟、沙特阿拉伯等地。但这款药物的定价也非常昂贵，每位患者的治疗费用高达220万美元。

传统的TDT治疗手段为输血，患者长期依赖输血，可能会面临血源紧张和中断等问题。想要根治则需诉诸造血干细胞移植，也就是将具有正常血红蛋白基因功能的干细胞移植到患者体内，以补偿血红蛋白的表达，理论上可实现永久性治疗。但移植疗法依赖血液配型，存在配型成功率低、等待时间长、年龄限制等问题。如今，Casgevy的获批提供了全新的治疗策略，能帮助患者摆脱输血依赖，实现“一次治疗，终身治愈”。