1月23日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予HG302孤儿药资格认定（ODD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。美国FDA先前已授予HG302儿科罕见病药物资格认定（RPDD）

杜氏肌营养不良（DMD）是一种严重的X染色体隐性单基因遗传病，表现为近端肢体肌无力，病因是肌肉细胞中dystrophin蛋白的缺失。DMD主要发病于男性儿童，患者一般在3-5岁首次出现症状，包括肌肉炎症、纤维化、运动能力下降等，如不进行治疗多数患者在20岁之前将失去独立行走能力，30岁之前死亡。死因多为心肌和膈肌（呼吸肌）的衰竭。

HG302是一种新型CRISPR DNA编辑疗法，通过单个病毒载体将高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体（SD）位点的CRISPR RNA递送到肌肉中。该位点将被HG302破坏，从而允许第51号外显子跳跃，形成从第50到53号外显子的正确开放阅读框，恢复功能性肌营养不良蛋白的表达，进而改善肌肉功能。

辉大基因联合创始人兼首席执行官Alvin Luk博士表示，“HG302是辉大基因第三个获得ODD和RPDD双认定的项目，是我们持续推进罕见病CRISPR基因疗法的又一个重要里程碑。”

美国FDA授予ODD旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。获批ODD的潜在好处包括但不限于加速审批通道、上市后7年的美国市场独占权、临床试验费用的税收减免，以及免除《处方药使用者付费法案》（PDUFA）费用（目前价值超过400万美元）。