概要

2024年2月5日， AnaMar宣布，欧洲药品管理局(EMA)和美国食品和药物管理局(FDA)已经授予其主要的临床候选药物AM1476孤儿药认定(ODD)，用于治疗系统性硬化症(SSc)。首款外周作用的5 -羟色胺受体拮抗剂正被开发用于系统性硬化症的抗纤维化治疗。

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关于系统性硬化症（SSc）

系统性硬化症是一种慢性、进行性的自身免疫疾病，其特征是皮肤和各种内脏器官的炎症和纤维化，即形成失控的瘢痕组织。皮肤纤维化是SSc的标志，与严重的残疾相关。皮肤纤维化程度提供了关于疾病进展的见解。间质性肺疾病（ILD）是SSc的一种常见且早期表现。在欧盟大约有10万人受到SSc的影响，其中高达80%的患者可能会发展为ILD。ILD会导致进行性肺瘢痕形成，即纤维化，进而导致越来越多的慢性呼吸问题和器官功能障碍，并可能导致死亡。目前市场上还没有有效地阻止或逆转皮肤和肺组织瘢痕的治疗方法。

关于孤儿药认定

FDA和EMA将旨在治疗、诊断或预防危及生命的罕见疾病或状况的产品授予孤儿药认定，这些疾病或状况在欧洲影响不到1万人中的5人，或在美国影响不到20万人，并且目前没有获得批准的诊断、预防或治疗方法，或对疾病患者有显著益处。孤儿药认定带来了一定的好处，包括监管批准后的广泛营销排他性的可能性、降低监管费用，以及欧盟(EU)的集中审批过程。

关于AM1476

AM1476是一种选择性的外周作用5-HT2B受体小分子拮抗剂，可通过口服给药。在纤维化的体外和体内模型中均显示出疗效，在I期临床研究中也显示出良好的安全性和药代动力学特征。AM1476提供了一种治疗系统性硬化症皮肤和肺部表现的独特双作用方法。

资讯

图片来源：123RF

AnaMar是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发一类首创的抗纤维化5-HT2B受体拮抗剂。公司于2024年2月5日宣布，欧洲药品管理局(EMA)和美国食品和药物管理局(FDA)已经授予其主要的临床候选药物AM1476孤儿药认定(ODD)，用于治疗系统性硬化症(SSc)。

AnaMar的首席执行官Ulf Ljungberg博士表示：“我们很高兴FDA和EMA决定授予AM1476孤儿药称号用于SSc。这是一个重要的里程碑，强调了在预防、治愈和减缓纤维化疾病造成的器官瘢痕方面，对新型药物的需求明显未得到满足，纤维化疾病往往是进行性的，可能预后不良。AM1476作为治疗系统性硬化症皮肤和肺部表现的独特双作用方法具有巨大潜力，特别是它同时抑制巨噬细胞和成纤维细胞活性，同时最大限度地减少副作用和与其他药物的相互作用。我们正在计划进行II期临床试验，并期待与制药合作伙伴将我们的产品商业化，为纤维化患者带来更好的治疗选择。”

该公司已设计了一项II期研究，是一项为期12个月的双盲、安慰剂对照随机试验中，以肺功能和皮肤厚度作为疗效读数，评估拟议给药方案对SSc-ILD的疗效。利用其在诊断领域的传统，该公司还在开发生物标志物和基因标签，以识别最有可能对治疗产生反应的患者，并确保纤维化患者获得最佳结局。

新闻来源

1. AnaMar-Announces-US-and-EU-Orphan-Drug-Designation-for-AM1476-for-Treating-Systemic-Sclerosis. Feb 05,2024. From 

https://www.globenewswire.com/news-release/2024/02/05/2823236/0/en/AnaMar-Announces-US-and-EU-Orphan-Drug-Designation-for-AM1476-for-Treating-Systemic-Sclerosis.html