概要

Certa Therapeutics于2024年2月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其用于治疗系统性硬化症的试验性疗法FT011快速通道资格认定，在此之前已获得孤儿药资格。

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关于FT011

FT011是一种治疗多器官慢性纤维化的新型口服疗法。它靶向之前很重要但不坚固的膜GPCR受体GPCR68，大量数据表明它在纤维化疾病的多种模型中有很好的疗效。转录组学研究已经验证了作用机制，并表明FT011治疗可逆转与纤维化相关的遗传标记的激活，为精准治疗提供了潜在的可能性。

关于系统性硬化症

系统性硬化症是一种以皮肤和其他器官(通常是肺、肾和心脏)的炎症和纤维化为特征的致其衰弱且可能危及生命的自身免疫性疾病。这种疾病发病率高，对生活质量造成严重损害，患者通常会经历活动能力和功能丧失、疼痛、疲劳，通常还会对其心理健康产生重大影响。在风湿性疾病中，系统性硬化症的死亡率最高，其死亡率是一般人群的2.5倍。

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快速通道资格认定是基于之前公布的2期研究结果。该研究显示，FT011 400mg组60%的系统性硬化症患者和FT011 200mg组20%的患者获得了具有临床意义的改善，而安慰剂组为10%。

Certa Therapeutics首席执行官兼创始人Darren Kelly教授说:“我们很高兴获得快速通道资格，这将支持进一步加速FT011临床开发项目。这也验证了FT011为系统性硬化症患者提供首个抗纤维化和此类疾病改善治疗的潜力。”

"我们知道，这种致人衰弱和危及生命的疾病会严重影响患者的生活，迄今为止，现有的治疗方法只专注于缓解和管理症状，而FT011精确地针对纤维化的根本原因，并有可能为这些患者的多个器官提供治疗。"

根据快速通道资格认定，治疗系统性硬化症的FT011开发项目有资格获得各种快速监管审查程序，包括通常较频繁的FDA相互作用、可能有资格获得新药申请的滚动审查，以及NDA的加速批准和优先审查。

Certa正在为FT011治疗系统性硬化症的关键临床试验进行准备工作。在全球临床专家的支持下，将于2024年尽快与FDA讨论临床试验设计和相关开发计划，并在2024年中期向EMA寻求补充科学建议，目的是在2024年年底启动关键研究。

新闻来源

1. Certa-Therapeutics-FT011-Granted-US-FDA-Fast-Track-for-the-Treatment-of-Systemic-Sclerosis. Feb 19,2024. From 

https://www.globenewswire.com/news-release/2024/02/19/2831083/0/en/Certa-Therapeutics-FT011-Granted-US-FDA-Fast-Track-for-the-Treatment-of-Systemic-Sclerosis.html