Kazia Therapeutics是一家专注于肿瘤的药物开发公司，近日他们宣布宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予Kazia的paxalisib孤儿药资格认定，用于治疗非典型横纹样/畸胎样肿瘤（atypical rhabdoid / teratoid tumors ，AT/RT），这是一种罕见非常具有侵袭性的儿童脑癌。

Regulus Therapeutics是一家专注于发现和开发microRNA创新药物的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGLS8429孤儿药资格认定（ODD），用于治疗常染色体显性多囊肾病。

“赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（CE）已批准Nexviadyme（avalglucosidase alfa，neoGAA）：该药是第二代酶替代疗法（ERT），用于长期治疗庞贝病（Pompe disease），包括晚发型庞贝病（LOPD）或婴儿型庞贝病（IOPD）。”

RNA靶向疗法的领导者Ionis制药公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其治疗天使综合征（Angelman syndrome）研究性反义药物ION582孤儿药和儿科罕见病资格认定

Stealth BioTherapeutics是一家专注于发现、开发和商业化线粒体功能障碍疾病的新疗法的临床阶段生物技术公司

Tvardi Therapeutics是一家专注于STAT3抑制剂开发的私营临床阶段生物制药公司

POXEL是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发代谢病理生理学的严重慢性疾病（包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和罕见代谢疾病）创新疗法

葛兰素史克（GSK）宣布其用于治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的生物制剂新可来（通用名称：美泊利珠单抗注射液）正式在中国上市。

​2022年5月，田边三菱制药美国（MTPA）宣布旗下口服依达拉奉（ORS）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于ALS的治疗，其疗效与依达拉奉静脉注射制剂相同。

系统性硬化症（又称硬皮病）是一种慢性自身免疫性疾病，会影响身体最小的血管，即微血管，由于目前缺乏安全有效的药物，存在巨大的未满足医疗需求。

ULTOMIRIS®（ravulizumab-cwvz）在美国获得批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）成年患者，占该病患者的80%。