美国食品和药物管理局(FDA)批准了Xuriden (尿苷三乙酸酯)用于治疗遗传性乳清酸尿症，这是一种非常罕见的，全球仅有约20例报道的遗传性代谢疾病。

圣地亚哥-MTG生物治疗药物公司（以下简称为MTG），致力于免疫肿瘤学领域研究癌症新疗法的公司,宣布美国食品药品管理局已经授予MTG-201孤儿药资格。

美国食品及药物管理局（FDA）已将Raptor制药公司生产的治疗肾病的半胱胺酒石酸（Procysbi）缓释胶囊使用范围放宽至2到6周岁的儿童。

罗氏集团旗下的基因泰克最近宣布，其开发用于治疗甲型血友病的新抗体药物ACE910获得了FDA突破疗法认定。

Corbus制药控股有限公司是一家以罕见病、慢性病以及严重炎性和纤维化疾病为目标的临床药物研发公司。该公司宣布，美国食品及药品管理局（FDA）授予治疗系统性硬化病（硬皮病）药物Resunab快速通道资格。

​Audentes Therapeutics是一家位于美国加州旧金山的生物技术公司，致力于开发商业化基因治疗产品，目标群体为患有严重罕见病的病人。该公司今天宣布旗下用于治疗伴性肌管性疾病（XLMTM）的试验药物AT001获得美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。

8月26日，美国致力于针对严重的罕见病基因治疗产品开发和商业化的生物技术公司Audentes Therapeutics公司宣布，一种正在研发中的治疗X连锁Myotubular肌病（XLMTM）的候选药物AT001，已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药地位。

​Marina生物技术公司宣布，其研发的药物CEQ508获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格，该药为用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的研究性核糖核酸干扰类（RNAi）药物。

Immunomedics公司的药物维妥珠单抗在38位可观测反应的复发性免疫性血小板减少症（ITP）患者中进行了一期临床试验，结果显示，低剂量单药的缓解率达到55%，其中十一位患者（29%）达到了完全缓解的效果。

Insys医疗公司（后称“Insys”或“该公司”）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其候选的治疗婴儿痉挛症（IS）的药用大麻二醇（CBD）孤儿药资格。

​Catalyst 制药公司是一家生物制药公司，致力于开发和商业化用于罕见的消耗性疾病人群的创新治疗药物，其宣布启动向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动递交Firdapse®的新药申请，该产品用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）。