Bluebird公司最近透露，公司开发的用于治疗一种罕见遗传性血液疾病--重型β-地中海贫血症--的药物LentiGlobin BB305临床研究进展顺利。

血友病市场一直是拜耳公司的一个主要战场，公司开发的血友病畅销药物Kogenate在这一市场中占有极大的比例。最近拜耳公司透露，公司研制的新型血友病药物BAY 81-8973将在最近提交FDA审核。

evaluate Pharma最近发布的一份孤儿药研究报告显示，其销售增长速度无放缓迹象，到2020年孤儿药销售额将占处方药销售总份额的19％，达1760亿美元。

医疗健康领域行业及市场调研公司EvaluatePharma近日发布《孤儿药报告2014》（下称《报告》），预期在全球范围内，从2014年至2020年，孤儿药销售规模的年复合增长率达到11%，2020年突破1760亿美元。

今年4月，生物技术巨头新基（Celgene）就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议，在支付了7.1亿美金预付款后，将一种处于II期临床的克罗恩病（Crohn's disease，CD）口服反义核酸药物Mongersen（GED-0301）收入囊中。

多发性硬化（Multiple Sclerosis， MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。

近日，Baxalta血友病专营权进一步得到扩大。新药Obizur获得FDA批准，用于获得性血友病A（AHA）成人患者的治疗。

今年早些时候，生物制药公司Cytokinetics公司公布了其治疗ALS药物tirasemtiv的中期临床研究数据。结果发现，这种药物未能达到其预定终点，即改善患者的行动能力，延缓ALS的发病进程。不过，研究人员分析后认为，tirasemtiv能够明显增大患者的慢肺活量（SVC）指标，即患者每次缓慢深呼吸能够吸入的最大气体量。

“重磅炸弹(blockbuster)”是医药行业领域最被人津津乐道的词汇，无论是`医药巨头，还是国内雨后春笋般发展的医药企业都期待着能拥有自己的“重磅炸弹”。市场与研发将由“重磅炸弹”转向超级明细细分市场。而在这种行业转型的发展中，孤儿药就能做到真正的小鬼当家。

今天Catalyst药业宣布其伊顿肌无力（Lambert-Eaton myasthenic syndrome ，LEMS) 药物Firdapse（通用名amifampridine）在一关键三期临床显示疗效。

在新的指南中，两款药物被认为纳入英国NHS用于治疗多发性硬化症(MS)过于昂贵。国家卫生保健优化研究所(NICE)在新指南中未推荐GWPharma的Sativex(nabiximols)和百健艾迪的Fampyra (fampridine)，Sativex是从植物大麻中提取的一种成分。