和欧美孤儿药形势一片大好不同，孤儿药在我国是真正的孤儿，目前我国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册，所以孤儿药在我国是真正的孤儿，我国的罕见病患者大都有一把心酸泪。我个人认为，我国在孤儿药政策制定、研发水平和欧美比，大概要落后几十年，要追赶上去，还有很长的路要走。

诺和诺德(Novo Nordisk)宣布，重组凝血因子VIII产品NovoEight(turoctocog alpha)生物制品许可申请(BLA)获FDA批准。FDA批准NovoEight用于A型血友病成人和儿童患者：(1)出血事件的预防和治疗;(2)围手术期管理;(3)常规预防措施，以防止或减少出血发作的频率。

在罕见病症这一领域，许多问题亟待解决。欧洲对罕见病症的定义是：每10000人中，影响人数不及5人的疾病1。至今已知罕见病症达6000余种。据统计，欧洲罕见病症患者约为3000万人2。大多罕见疾病源于基因缺陷。此外，患者出生前或日后成长中受环境影响，加之基因问题，亦会导致疾病1。

​Actelion公司10月18日宣布，FDA已批准Opsumit(macitentan，10mg)，作为每日一次的疗法，用于治疗肺动脉高压(PAH)，以延缓疾病进展。该药是Actelion公司PAH药物Tracleer的继任者，Tracleer将于2015年失去专利保护。

新的调查研究显示，为推进孤儿药而设立监管程序，国家管理愈全，则孤儿病患者更有希望各取所需。

从去年开始，世界各大制药公司的主打药物在今后数年将纷纷将面临专利到期的境况，此种情形也被称为"专利悬崖"。对此，医疗健康领域行业及市场调研公司 EvaluatePharma 近期发布了名为 《全球预览2018---拥抱专利悬崖》的关于全球医药市场走势及预测的分析报告，给出了自己的看法。以下是摘录的一些报告要点

美国食品药品监督管理局（FDA）官网披露，FDA已经核准了美国百特(Baxter Healthcare Corp)公司B型血友病新药Rixubis的生物制品许可申请(BLA)。

2013年1月4日，PharmaIN以及LAT制药公司联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已给予特利加压素（terlipressin）孤儿药认定，用于非肿瘤所致的腹水治疗。腹水，也称为腹部积水，是肝硬化的严重并发症之一。公司修饰型候选药物PHT101（PGC-C12E-Terlipressin）结合新型药物输送系统，能够实现非住院慢性患者每日一次的皮下给药治疗。

​辉瑞和Protalix 生物公司宣布FDA批准注射用Elelyso用于治疗1型戈谢病。 Elelyso是从提取的酶代替治疗（ERT），用于治疗1型戈谢病成年患者。 Protalix生物治疗公司总裁兼首席执行官David Aviezer说：“Elelyso对于依赖ERT管理戈谢病的患者来说很有帮助。”

​3月22日，美国食品药品管理局（FDA）批准TOBI Podhaler（妥布霉素吸入粉）用于治疗囊性纤维化患者绿脓杆菌（可引起肺部感染）感染。

美国食品药监局（FDA）接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的生物制品申请（BLA）,这是一种治疗B型血友病的药物。