ATTR-CM是一种全身性、进行性和致命性疾病，会在确诊后四年内导致进行性心力衰竭和死亡。

美国食品和药物管理局批准 ZTALMY（ganaxolone）口服混悬剂用于治疗2 岁及以上的细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作患者。

罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、RET抑制剂pralsetinib获美国FDA授予孤儿药资格!

Ionis Pharma是反义疗法领域的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予eplontersen孤儿药资格（ODD）：该药是一种反义药物，用于治疗转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性（ATTR）。

囊性纤维化（CF）是一种遗传性疾病，可导致呼吸道感染和残疾，影响全球9万多人。

Denovo Biopharma是将精准医学应用于创新疗法开发的先驱，该公司前不久宣布其合作伙伴Aytu Biopharma的enzastaurin的IND申请获FDA批准，并获得治疗血管性埃勒斯-当洛综合征（Vascular Ehlers-Danlos Syndrome，VEDS）的孤儿药资格认定（ODD）。

FDA孤儿产品开发办公室授予的孤儿药资格认定，是用于治疗影响美国不到20万人的罕见疾病。

Recorlev的3期项目包括SONICS和LOGICS，这两项跨国研究旨在评估Recorlev用于治疗内源性库欣综合征的安全性和有效性。

ATTR淀粉样变性是一种全身性、进行性和致命的疾病，患者会经历多种重叠的临床表现，其原因是TTR淀粉样沉积物在各种组织和器官中的不适当形成和聚集，包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。

Aptorum是一家临床阶段的生物制药公司，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SACT-1孤儿药资格认定，SACT-1是一种治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）患者的再利用小分子化合物。

Variant是一家致力于开发遗传性罕见眼病创新疗法的公司，该公司宣布欧盟委员会授予VAR002孤儿药资格认定（ODD），用于治疗Leber先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis，LCA）和视锥杆细胞营养不良（Cone-rod dystrophy，CORD）。