专注于基因治疗研发的公司Forge Biologics之前宣布，FBX-101已获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定

近日，创新药开发公司Saniona宣布旗下治疗丘脑性肥胖（hypothalamic obesity，HO）药物Tesomet获FDA授予孤儿药资格，是第一个也是唯一一个获FDA授予孤儿药资格的治疗丘脑性肥胖药物。

亘喜生物宣布美国FDA授予其BCMA/CD19双靶点CAR-T产品孤儿药资格（ODD），用于治疗多发性骨髓瘤。

Amgen首个KRAS-G12C抑制剂sotorasib(AMG510）于2019 年 5 月 23 日获得美国 FDA 批准治疗结直肠癌（CRC）的孤儿药资格

Castle Creek Biosciences的dabocemagene autoficel（FCX-007，D-Fi）正在研发中，以解决营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者功能性VII型胶原蛋白（COL7）缺乏问题。

11月22日，亚盛医药宣布欧盟委员会（EC）日前授予公司1类新药奥雷巴替尼（HQP1351）孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病（CML）。这是亚盛医药在欧盟获得的首项孤儿药资格认定，也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。

ADC Therapeutics是一家引领新型抗体偶联药物（ADCs）开发的处于商业化阶段的生物技术公司，主要治疗血液恶性肿瘤和实体肿瘤。

Immunoforge是一家专门开发治疗罕见肌肉骨骼疾病新药的公司，该公司前不久宣布其候选新药PF1801已获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗多发性肌炎

Forge Biologics是一家专注于基因疗法合同开发和生产的公司，该公司前不久宣布其产品已获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，以及美国食品和药物监督管理局（FDA）的监管进展方面的积极反馈，进一步提升了其自身和客户的腺相关病毒（AAV）基因疗法药物生产能力。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Tezepelumab孤儿药资格认定(ODD)，治疗嗜酸性食管炎(eosinophilic esophagitis，EoE)。

Recursion是一家通过整合生物、化学、自动化、机器学习和工程领域的技术创新来解码生物学的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予REC-4881治疗家族性腺瘤性息肉病（familial adenomatous polyposis ，FAP）孤儿药资格认定。