Imago BioSciences是一家致力于研发治疗骨髓增生性肿瘤药物的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，其治疗原发性血小板增多症(essential thrombocythemia，ET)的新药bomedemstat（一种赖氨酸特异性去甲基酶-1(LSD1)抑制剂），已获得欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药资格认证。

Aldeyra Therapeutics前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ADX-2191（玻璃体内注射用甲氨蝶呤）治疗视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）孤儿药资格认定。

EPX-200是一种通过调节5-羟色胺（5HT）信号通路发挥作用的体重增加管理药物。EPX-200是通过Dravet综合征斑马鱼疾病模型发现的。根据少数患者的研究结果，EPX-200具有抗癫痫作用。

Epygenix Therapeutics是一家专注于罕见和难治性癫痫的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）根据EMA孤儿药委员会的肯定意见，授予EPX-200治疗Dravet综合征（DS）孤儿药资格认定。

VICO Therapeutics是一家总部位于荷兰莱顿生物科技园的生物技术公司，专注于开发罕见神经系统疾病的RNA调节疗法。

VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体，旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白，恢复铜稳态。

2021年8月10日，韩国GC绿十字公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准了由其研发生产的绿茵芷（GreenGene F® 通用名：注射用重组人凝血因子VIII）的上市申请，用于血友病A患者（≧12周岁）的出血预防和控制治疗。

Lysogene是一家针对中枢神经系统（CNS）疾病的基因治疗平台公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其LYS-GM101快速通道资格认定，LYS-GM101正在最近启动的治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1 gangliosidosis）全球适应性设计临床试验中进行研究。

FDA的孤儿药资格认定计划旨在为开发治疗罕见疾病和病症（定义为影响美国不到20万人）药物和生物制剂的资助者提供经济奖励。孤儿药资格认定的赞助者有资格获得临床试验费用的税收抵免，免除上市申请的使用费，并在批准后，考虑七年的营销独家期。

Bionaut™是一种新型治疗方式，使用遥控微型机器人将生物制剂、核酸、小分子、基因或细胞疗法局部递送到中枢神经系统疾病靶区。通过精确定位，Bionaut™ 疗法可以提供其他传统的治疗或给药方式无法实现的更好的疗效和安全性。

脊髓小脑性共济失调(SCA)是一组罕见进行性遗传疾病，影响小脑、脑干和脊髓。