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孤儿药
室管膜瘤疗法获FDA儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/05/25
WP1066是一种免疫/转录调节剂,能够直接抑制某些关键的致癌转录因子,包括被称为STAT3的蛋白活化形式。
美国FDA已批准Apellis公司药物EMPAVELI用于治疗成人PNH患者
FDA/EMA /CFDA
2021/05/22
EMPAVELI被批准用于初治患者,以及从C5抑制剂Soliris®(eculizumab)和Ultomiris®(ravulizumab)转换治疗的PNH成人患者。
精氨酸酶1缺乏症药物最新进展
FDA/EMA /CFDA
2021/05/21
精氨酸酶1缺乏症是一种以高水平精氨酸为特征的罕见进行性疾病,该病患者可能会经历严重痉挛相关的活动受限,癫痫发作,发育迟缓,智力障碍和早亡。
FDA受理Alagille综合征药物新药申请并授予优先审评
FDA/EMA /CFDA
2021/05/20
maralixibat NDA提交是基于2b期标志性研究的数据。关于减少瘙痒、胆汁淤积、黄瘤和改善生活质量的数据之前已经发表过,可在Mirum官网和相关出版物上了解详情。
美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
FDA/EMA /CFDA
2021/05/18
在过去十多年来,治疗PNH的唯一选择是C5抑制剂,但许多患者仍然经历持续性低血红蛋白症,常常导致虚弱的疲劳和频繁的输血。在临床试验中,Empaveli能针对PNH提供广泛的控制,通过增加血红蛋白水平及减少输血需求来改善PNH患者的生活。
慢性移植物抗宿主病疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/05/10
孤儿药资格认定给与这些候选药物各种开发激励,包括符合条件临床试验的税收抵免,申请费用的豁免,以及FDA批准后七年的市场独占期。
皮肤T细胞淋巴瘤疗法获欧盟委员会孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/05/09
Bioniz最近在美国完成了BNZ-1治疗CTCL的2期研究,并打算启动BNZ-1治疗复发或难治性CTCL(rCTCL)患者的3期临床试验。Bioniz预计将于2021年下半年开始招募3期患者。
Ehlers-Danlos综合征小分子药物最新进展
FDA/EMA /CFDA
2021/05/09
DB102从FDA和EMA获得治疗DLBCL和多形性胶质母细胞瘤(GBM)的孤儿药物资格认定和FDA的快速通道资格认定。
皮肤T细胞淋巴瘤疗法获欧盟委员会孤儿药资格认定
行业资讯
2021/04/30
Bioniz最近在美国完成了BNZ-1治疗CTCL的2期研究,并打算启动BNZ-1治疗复发或难治性CTCL(rCTCL)患者的3期临床试验。Bioniz预计将于2021年下半年开始招募3期患者。
特发性肺纤维化疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/04/26
目前批准的药物可以减缓但不能阻止疾病的发展,唯一的治疗方法是肺移植,这是不到5%的患者的选择。据估计,IPF可能影响美国、日本、英国、西班牙、德国、意大利和法国约260000名患者。
天使综合征药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/04/26
Biom计划今年第三季度向FDA提交研究性新药(IND)申请,并预计于2021年第四季度开始BIO017临床试验。
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