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孤儿药
FDA批准新适应症药物治疗小儿神经源性逼尿肌过度活动
FDA/EMA /CFDA
2021/04/20
NDO是一种膀胱功能障碍，由先天性疾病(出生时或出生前的遗传性疾病)引起，如脊柱裂，或其他神经系统疾病或损伤，如脊髓损伤。在NDO患者中，其膀胱壁肌肉存在过度活动，而膀胱壁肌肉通常会放松以储存尿液。
渤健多发性硬化新药在中国正式获批
FDA/EMA /CFDA
2021/04/15
自获批至今，它已成为渤健公司的当家产品之一，同时也已成为全球MS治疗领域使用最为广泛的口服药物之一。
耳聋基因疗法获得美国FDA授予孤儿药和罕见病称号，有望明年进入临床研究
FDA/EMA /CFDA
2021/04/15
这是一种旨在治疗otoferlin基因介导的听力损失的基因疗法。Akouos预计将再2022年上半年提交针对AK-OTOF的IND。
多发性硬化症(MS)新药！渤健Tysabri皮下注射剂型获欧盟批准：治疗复发缓解型MS患者！
FDA/EMA /CFDA
2021/04/13
Tysabri SC制剂和IV制剂均由医疗保健提供者给药，每4周（Q4W）一次300mg剂量。SC制剂扩展了Tysabri的临床应用环境，可在输液中心以外接受治疗。此外，与IV制剂相比，SC制剂的给药时间更短，并允许医生在临床上适当缩短或取消某些患者治疗6剂后的给药后观察期。
远端肾小管酸中毒药物即将在欧获批
FDA/EMA /CFDA
2021/04/13
无论是遗传的还是由于免疫疾病导致的，欧洲估计有3万名dRTA患者，美国约2万名dRTA患者可以从Sibnayal获益。
von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌药物获FDA优先审评资格
FDA/EMA /CFDA
2021/04/13
默克公司还将通过一系列临床计划，来研究belzutifan治疗晚期肾细胞癌和其他肿瘤效果。除了正在进行的2期Study-004试验外，belzutifan还在3期试验中作为单一疗法、联合用药一部分在先前接受治疗的患者中、以及作为晚期透明细胞肾细胞癌一线疗法的联合用药一部分进行评估。
武田针对急性遗传性血管性水肿发作的治疗药物飞泽优®获批
FDA/EMA /CFDA
2021/04/08
且血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险。飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）的获批将填补中国急性HAE发作针对性治疗领域的空白，保障中国HAE患者的生命安全。
复发性呼吸道乳头瘤病疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/04/07
它可能导致声音改变、喘鸣、气道阻塞、肺容量减少和/或阻塞后肺炎。尽管罕见，但1%到3%的RRP病例可转化为浸润性鳞状细胞癌。
转移性葡萄膜黑色素瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/04/04
孤儿药资格认定提供了一定的好处，包括FDA批准后的市场独占期，FDA申请费的豁免，合格的临床试验的税收抵免。
胱氨酸病基因疗法获欧盟孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/03/24
· AVR-RD-04是AVROBIO公司第三个获得孤儿药资格认定的研究性基因疗法
极罕见高胆固醇遗传性病药物在美获批
FDA/EMA /CFDA
2021/03/24
在关键的三期HoFH试验中，将Evkeeza添加到标准的降脂疗法中，对比安慰剂对照组，LDL-C在24周内水平降低了一半。
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