用于GM2神经节苷脂沉积症的TSHA-101，用于Rett综合征的TSHA-102，用于SURF1相关Leigh综合征的TSHA-104和用于1型神经元蜡样脂褐质贮积症（CLN1）的TSHA-118。

EMA授予PrimeC孤儿药资格认定的决定是在NeuroSense获得欧盟委员会颁发的Seal of Excellence成就的基础上做出的，这表明对NeuroSense的科学和临床项目给与的信任。

Hu3F8的试验始于2011年的I期临床试验，旨在确定给药的最佳、最安全剂量。2015年，MSK斯隆将Hu3F8授权给Y-mAbs Therapeutics公司用于商业开发。基于早期试验中对其他药物无积极反应的儿童测试该药物的临床研究结果，FDA于2018年授予Naxitamab突破性药物资格。随着近期获得FDA批准，Hu3F8已经结束了一个完整开发周期。

一旦根据本计划批准该新药申请，公司有资格获得任何相关上市申请的优先审评凭证。这种凭证也可以出售或转让。

Timber公司预计于2022年向FDA提交该疗法的新药临床试验（IND）申请。

2018年4月，FDA批准布罗索尤单抗上市，用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症。公开资料显示，这是FDA批准的首个治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症的药物。

结节病是一种病因不明的慢性多系统炎性疾病，特征为非干酪样上皮样肉芽肿，伴有单个核细胞浸润和微结构破坏。

公司目前正在与FDA和EMA讨论setanaxib治疗PBC的注册策略。

这些因素表明，Annamycin是一种重要的治疗方法，有助于解决STS肺转移患者严重的未满足需求。

ReAlta计划在2021年向FDA提交HIE的研究性新药（IND）申请，并在美国开始对新生儿进行HIE的2期研究，随后向EMA提交临床试验申请（CTA），以支持欧洲的2期研究。

HemoShear开展的二期临床研究HERO（意为“帮助减少有机酸”）将在美国选定儿童医院招募12名以上甲基丙二酸血症和丙酸血症患者。