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黑尿症新疗法有望在欧洲获批

FDA/EMA /CFDA

2020/11/27

这是第一种被描述的人类遗传病。该意见现已提交欧盟委员会以获得最终决定。
Leber遗传性视神经病变药物提交上市许可申请

FDA/EMA /CFDA

2020/11/27

每年在欧洲和美国约新增800-1200名ND4 LHON患者。特别是对那些正值工作壮年却突然致盲的患者，仍存在极高的未满足医疗需求。
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，罕见病治疗再添“生力军”

FDA/EMA /CFDA

2020/11/25

这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/25

FDA孤儿药资格认定计划为治疗罕见疾病或病症的药物提供孤儿身份，并激励公司研究和进一步开发药物，以提出新的治疗方法。
首款治疗早衰症药物在美获批

FDA/EMA /CFDA

2020/11/23

Zokinvy不被批准用于其他早衰样综合征或核纤层蛋白病患者。
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%

FDA/EMA /CFDA

2020/11/21

在美国，Ultomiris 100mg/mL IV制剂于今年10月获得批准：（1）治疗PNH成人患者；（2）治疗aHUS成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
治疗多发性骨髓瘤药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/20

从FDA获得治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定是XNK主要研究性候选药物研发的关键一步。XNK在欧盟也已经获得孤儿药资格认定。
治疗Wolfram综合征，FDA授予AMX0035孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/11/20

Wolfram综合征是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，以儿童期发病的糖尿病、视神经萎缩和神经退行性变为特征。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快

FDA/EMA /CFDA

2020/11/19

在1/2期研究获得阳性结果之后，赛诺菲已启动了一项评估rilzabrutinib治疗ITP的3期临床研究。
FDA授予EYS611治疗视网膜色素变性孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/13

用于帮助患有RP以及其他退行性视网膜疾病的患者，包括晚期、干性老年性黄斑变性和青光眼。
FDA授予Tolinapant治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/13

ASTX660是一种研究性化合物，目前尚未在任何国家获得批准。

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