Harvard Apparatus Regenerative Technology是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发再生体内器官以治疗严重疾病。

近日，生物技术公司Epic Bio宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发中的疗法EPI-321孤儿药资质，用于治疗面肩胛肱型肌营养不良症（FSHD），这是成人最常见的肌营养不良症。

Calliditas Therapeutics 前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已对该公司用于治疗Alport综合征的setanaxib的孤儿药资格认定申请给出肯定意见。COMP的意见现在将提交给欧盟委员会，该委员会负责通过与孤儿药资格认定申请有关的决定。

GC生物制药公司前不久宣布，其治疗血栓性血小板减少性紫癜（Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，TTP）的候选药物GC1126A于9月27日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。

Novo Nordisk公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准RivflozaTM (nedosiran)注射液80 mg、128 mg或160 mg（这是一种每月一次的皮下核糖核酸干扰(RNAi)疗法）用于降低9岁及以上原发性高草酸尿症1型(PH1)且相对保留肾功能患者的尿草酸水平。

Tyra Biosciences是一家专注于开发下一代精准药物的临床阶段生物技术公司，旨在瞄准成纤维细胞生长因子受体（FGFR）生物学的巨大机遇，该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其领先精准药物TYRA-300孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全（achondroplasia）。

Rocket Pharmaceuticals是一家领先处于临床晚期的生物技术公司，致力于为高度未满足需求的罕见疾病提供综合和可持续的基因疗法，该公司前不久宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予RP-A601快速通道和孤儿药资格认定，RP-A601是用于治疗与plakophilin-2相关的致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）的候选基因治疗药物。

IPS HEART是一家私营细胞治疗公司，致力于推进其干细胞平台，以开发针对杜氏肌营养不良（一种罕见疾病）和心力衰竭的新骨骼肌和心肌生成治疗方法。

2023年10月26日，美国食品药品管理局（FDA）正式批准vamorolone用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。

MyoPax的再生细胞疗法已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定，用于治疗膀胱外翻-尿道上裂综合征（Exstrophy-Epispadias Complex，EEC）。MyoPax旨在利用其尖端的高度再生肌肉干细胞产品修复与EEC相关的先天性肌肉缺陷。

近日，上海瑞吉康生物医药有限公司（简称“瑞吉康”）AAV基因治疗药物RJK002用于治疗肌萎缩侧索硬化（简称“ALS”，也称“渐冻症”）适应症获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。据悉，这也是中国首款获得FDA孤儿药资格认定的渐冻症AAV基因治疗药物。