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孤儿药
FDA授予setanaxib治疗原发性胆管炎孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/11
FDA将孤儿药资格认定授予给那些安全有效治疗罕见疾病的药物或生物制品，这些疾病存在未满足医疗需求，在美国影响不到20万人。
FDA受理arimoclomol治疗尼曼匹克病C型新药申请并授予优先审评资格
FDA/EMA /CFDA
2020/11/11
arimoclomol先前被FDA授予NPC快速通道和突破性疗法资格认定，以及孤儿药和儿科罕见病资格认定。
苯丙酮尿症基因疗法获FDA快速通道资格认定
研究/数据
2020/11/11
PKU是一种罕见的遗传性疾病，在出生时就有症状，其特征是无法分解苯丙氨酸，苯丙氨酸是一种常见于许多食物中的氨基酸。
EMA授予PTG-300治疗真性红细胞增多症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/11
PTG-300是天然激素hepcidin的一种可注射合成肽模拟物，此前已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格认定。
FDA授予rivipansel治疗镰刀型细胞贫血症儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/05
SCD是美国最常见的遗传性血液病，影响大约10万人。全世界大约有1亿人携带SCD，估计有500万人患SCD。
FDA授予ACN00177治疗同型半胱氨酸尿症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/05
同型半胱氨酸尿症（Homocystinuria，一种严重的代谢疾病，其特征是血浆同型半胱氨酸升高，从而导致一系列改变生活的并发症并会缩短寿命）
FDA授予TK216治疗尤文肉瘤儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/03
尤文肉瘤是儿童和青少年中第二常见的骨肿瘤。尤文肉瘤患者确诊的中位年龄为15岁，20岁以下儿童的发病率约为每年100万例中3例，在美国的发病率为1.3/100万。
硬皮病基因疗法的1/2期临床试验完成首位患者给药
研究/数据
2020/11/03
局限性硬皮病是一种慢性自身免疫性皮肤病，导致胶原蛋白的过度生成，并导致皮肤和结缔组织增厚。中重度患者会感到不适、紧绷和疼痛，从而限制了他们的功能。
欧盟批准治疗青少年和成人X连锁低磷血症药物
FDA/EMA /CFDA
2020/11/02
XLH导致的身体限制、疼痛和僵硬会影响人们的工作和社交能力、情绪健康和自我护理能力。
治疗婴儿痉挛症，Cerecin在研疗法tricaprilin获美国FDA孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2020/11/01
婴儿痉挛症是一种特发于婴儿时期的年龄依赖性癫痫性脑病。
潜在“first-in-class”疗法！赛诺菲戈谢病新药在中国获批临床
FDA/EMA /CFDA
2020/10/31
拟开发用于正在接受伊米苷酶注射治疗，且伴有神经系统受累表现的年龄≥12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗。根据公开资料，venglustat有望成为治疗神经性3型戈谢病的“first-in-class”疗法。
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