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孤儿药
治疗发作性睡病猝倒，Axsome Therapeutics口服疗法AXS-12获得FDA突破性疗法认
FDA/EMA /CFDA
2020/08/10
即Hcrt缺乏综合征（既往称猝倒型发作性睡病），患者脑脊液中Hcrt-1水平显著下降，2型则无显著下降。研究显示，1型的全球患病率约为0.02%～0.18%，中国患病率约为0.033%。
首个治疗SMA口服药物在美获批
FDA/EMA /CFDA
2020/08/10
这是FDA批准治疗SMA的第二个药物，但也是首个治疗这种疾病口服药物。
美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
FDA/EMA /CFDA
2020/08/07
“目前，还没有批准治疗SMS的药物，这是一种罕见疾，在美国影响约15000人。”
首个细胞基因疗法获批治疗套细胞淋巴瘤患者
FDA/EMA /CFDA
2020/08/06
Tecartus还获得了孤儿药资格认定，这一资格认定为帮助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励。
FDA授予DB102治疗新确诊胶质母细胞瘤患者快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2020/08/04
Denovo计划在放疗期间和之后对新确诊胶质母细胞瘤患者进行一项随机、双盲、安慰剂对照的enzastaurin联合temozolomide用药的3期关键性研究。
天境生物长效生长激素在中国提交3期注册试验申请
FDA/EMA /CFDA
2020/08/04
值得一提的是，天境生物已于今年初登陆纳斯达克，并计划将所募集资金中约800万美元用于计划中的TJ101注册试验。
靶向TFPI，辉瑞血友病新疗法首次在华获批临床！
FDA/EMA /CFDA
2020/08/03
Marstacimab是一款靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的在研创新疗法，已在美国获得快速通道资格和孤儿药资格。本次是该药首次在中国获批临床。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在欧盟申请上市！
FDA/EMA /CFDA
2020/07/29
vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia），这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。
X-连锁低磷血症(XLH)新药！协和麒麟Crysvita获欧盟CHMP推荐批准，用于青少年和成人患者
FDA/EMA /CFDA
2020/07/28
此前，EC已授予Crysvita有条件批准，用于治疗1岁及以上、有骨骼疾病影像学证据、骨骼正在生长的XLH儿童和青少年患者。
FDA授予Inzomelid治疗冷吡啉相关周期综合症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/27
Inflazome正在寻找一种研究药物来解决这种炎症，这种药物Inzomelid是一种可以口服的强效、选择性的NLRP3炎性小体抑制剂。
美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
FDA/EMA /CFDA
2020/07/26
SRP-9001是一种在研基因转移疗法，旨在将编码微营养不良蛋白（micro-dystrophin）的基因传递到肌肉组织，以产生目标蛋白——微营养不良蛋白。
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