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孤儿药
Neurogene在研CNL5基因疗法获得FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/13
神经元蜡样脂褐质沉积症又称Batten病，是一类罕见且致命的遗传性神经退行性疾病。患有该病的患者多于儿童期发病，但偶尔也会出现在成人中。
基因疗法治疗Batten病获FDA授予孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/13
Batten病是一种罕见疾病，称为神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronal ceroid lipofuscinoses，NCL），在美国，每10万名儿童中就有2-4人患这种病。
视神经脊髓炎谱系障碍患者治疗方法获批
FDA/EMA /CFDA
2020/07/08
Uplizna是第二个被批准治疗该疾病的方法。
FDA授予REN001治疗原发性线粒体肌病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/07
PMM患者的肌肉功能下降，对日常生活产生不利影响，并且还面临着预期寿命缩短的问题。目前还没有FDA批准治疗PMM的药物。
FDA批准治疗Dravet综合征新疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/07/06
对202名年龄在2至18岁之间的受试者进行的两项临床研究证实Fintepla治疗与Dravet综合征相关癫痫发作的有效性。
FDA授予DKN-01治疗胃癌和胃食管交界处癌孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/06
预计将在2020年第三季度对第一批患者给药。
首个且唯一用于长期维持治疗肢端肥大症的口服药物获批
FDA/EMA /CFDA
2020/07/06
肢端肥大症是一种罕见的慢性疾病，通常由良性垂体瘤引起，其特征是生长激素和胰岛素样生长因子-1激素分泌过多，患者通常需通过长期超负荷注射来治疗。
Ultomiris新适应症获欧盟批准：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)
FDA/EMA /CFDA
2020/07/03
Ultomiris是第一种也是唯一一种可8周给药一次的长效C5补体抑制剂，在治疗PNH的III期临床研究中，Ultomiris每2个月（8周）输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点方面均达到了非劣效性。
FDA授予PN-1007治疗抗MAG神经病变孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/03
PN-1007于2017年7月获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定。
20年努力终成正果！FDA今日批准罕见代谢疾病首款药物疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/07/02
美国FDA已批准Dojolvi（triheptanoin，三庚酸甘油酯）作为卡路里和脂肪酸的来源，治疗通过分子诊断确认的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）儿科和成人患者。
FDA授予NT-I7治疗进行性多病灶脑白质病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/07/01
PML是一种罕见的、侵袭性的、机会性脑感染，由免疫功能低下的个体中John-Cunningham病毒（JCV）重新激活引起。
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