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欧盟授予SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良的孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/07/01

SPVN06使用独立于突变基因的基因治疗方法，通过单次视网膜下注射专有的神经营养因子，阻止光感受器退化导致的失明。
FDA批准首款治疗AOSD病的药物

FDA/EMA /CFDA

2020/06/30

AOSD的特征与系统性幼年特发性关节炎（SJIA）有相当大的重叠，包括发热、关节炎、皮疹和炎症标志物升高。
孤儿药周报 | 默沙东靶向诺奖信号通路抗肿瘤小分子疗法、黏多糖贮积症基因疗法入围

FDA/EMA /CFDA

2020/06/29

上周FDA共颁发11项孤儿药资格，其中Oncternal Therapeutics研发的单克隆抗体cirmtuzumab斩获2项孤儿药资格
百时美Reblozyl欧盟获批：β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血

FDA/EMA /CFDA

2020/06/28

这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示，与安慰剂组相比，luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。
FDA批准首个治疗肢端肥大症的口服疗法

FDA/EMA /CFDA

2020/06/28

据悉，MYCAPSSA该公司首个获批商业化的产品，也是FDA批准的首个口服生长抑素类似物（SSA）。
美国FDA批准Fintepla(芬氟拉明口服液)，治疗Dravet综合征！

FDA/EMA /CFDA

2020/06/27

此前，FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。
FDA授予Lumasiran治疗原发性高草酸尿症的新药申请优先审评资格

FDA/EMA /CFDA

2020/06/24

FDA还授予其NDA优先审评资格，这一资格授予给那些有可能在治疗、预防或诊断严重疾病方面提供重大改进的药物，该资格可使FDA标准审评的10个月缩短为6个月。
FDA授予Berubicin治疗恶性胶质瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/23

erubicin治疗脑癌患者显示出积极的反应，包括由Reata进行的1期人类临床试验中的一个持久的完全缓解。
FDA授予ATX01治疗红斑性肢痛症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/22

这一资格认定授予给那些可能治疗在美国影响少于20万人罕见病的药物。提供的益处包括免除费用、临床开发的经济激励措施，以及如果治疗方法获批，七年的市场独占权。
FDA授予Thrombosomes®治疗急性辐射综合症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/22

这种紧急情况会立即对血液供应造成负担。需要血液制品来治疗与ARS综合征相关的出血和血小板减少(低血小板计数)。
FDA授予TLY012治疗系统性硬化症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/22

硬皮病临床前模型显示TLY012可逆转皮肤纤维化

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