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孤儿药
FDA授予LM-030治疗Netherton综合症快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/18
LM-030之前已获得FDA和欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（ODD）和FDA的儿科罕见病资格认定（RPD）。
中国首个氘代药物安泰坦获批 用于治疗舞蹈病及运动障碍
FDA/EMA /CFDA
2020/05/17
亨廷顿病是一种罕见的致命的神经退化性疾病，亚洲每十万人中大约有0.4人患病平均发病年龄为40岁。舞蹈病则是无意识的、随机和突然的扭动和（或）转动，会发生在大约90%的病人中。
FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/14
高危神经母细胞瘤约占所有神经母细胞瘤病例的45%。且高危神经母细胞瘤患者的5年生存率最低，为40%-50%。
FDA授予FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/11
FT-4202是丙酮酸激酶-R(PK R)的一种有效激活剂，在临床前研究中，其证明对SCD患者的贫血和血管闭塞性危象有效。
多发性硬化又一重磅创新药万立能®（西尼莫德）中国获批 | 重磅
FDA/EMA /CFDA
2020/05/10
万立能®（西尼莫德）是目前全球首个、也是唯一批准用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗（DMT）药物，及早开始治疗可以有效减缓患者残疾进展和认知能力下降。
FDA授予胰高血糖素类似物治疗先天性高胰岛素血症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/08
ABG-023的开发是由美国国立卫生研究院（NIH）糖尿病和消化与肾脏疾病研究所(NIDDK)的小企业创新研究(SBIR)一和二期的资助完成的。
FDA授予MT-401治疗急性髓系白血病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/05/07
MT-401是一种多肿瘤相关抗原（MultiTAA）特异性T细胞产品，用于治疗异基因干细胞移植后的急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）患者。
肺动脉高压(PAH)新药！Acceleron/BMS TGF-β配体陷阱sotatercept获欧盟
FDA/EMA /CFDA
2020/05/05
值得一提的是，这是自2016年EMA设立该项目以来，在治疗PAH方面被授予PRIME的首个药物。
SLS-005（海藻糖）获孤儿药资格，用于治疗黏多糖贮积症Ⅲ型（Sanfilippo综合征）
FDA/EMA /CFDA
2020/05/04
此前，SLS-005已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，用于治疗脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）和眼咽型肌营养不良（OPMD），及用于OPMD的快速通道资格。
关爱罕见病：2020年1-4月美国FDA批准的孤儿药适应症！
FDA/EMA /CFDA
2020/05/02
目前，孤儿药已成为医药行业最盈利的板块之一。
FDA授予Sarizotan治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
研究/数据
2020/04/30
用于治疗Rett综合征（Rett syndrome），一种罕见的主要影响女性神经发育的疾病，目前还没有批准的治疗方法。
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