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全球首个早衰症药物！首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib在美欧进入审查，将死亡风险降低88%！

研究/数据

2020/04/29

此前，lonafarnib已被美国FDA和欧盟EMA授予治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病的孤儿药资格（ODD）、被FDA授予突破性药物资格（BTD）和罕见儿科疾病资格。
BMS/Nektar免疫刺激疗法bempeg获FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/04/29

如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。
FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/04/20

Sotatercept 自2012年成立以来，首次被FDA授予的用于肺动脉高压的突破治疗资格认定
Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症的新药申请滚动提交已完成

FDA/EMA /CFDA

2020/04/20

Lumasiran是首个显示能够大幅度减少草酸尿排泄的潜在疗法
FDA授予SEL120治疗急性髓细胞性白血病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/04/18

该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其SEL120孤儿药资格认定，用于治疗急性髓细胞性白血病(acute myeloid leukemia，AML)患者。
FDA授予DCR-A1AT治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/04/16

该公司预计在2020年下半年实现首位患者给药。
孤儿药周报 | RNAi疗法治疗骨髓增生综合征，肌营养不良症创新疗法入围

FDA/EMA /CFDA

2020/04/15

上周FDA共发出8项孤儿药资格，1款RNAi疗法与7款化学小分子药物入围，今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个介绍。
FDA批准SEVENFACT® 治疗12岁以上血友病患者出血

FDA/EMA /CFDA

2020/04/15

这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。LFB和US WorldMeds的合资企业HEMA Biologics已获得该产品在美国和加拿大的商业化独家许可。
EMA授予Viralym-M治疗造血干细胞移植病毒感染孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/04/13

AlloVir计划在2020年启动Viralym-M的3期关键研究和2期概念验证研究，针对6种常见的、毁灭性的和危及生命的病毒病原体。
FDA授予OT-58治疗同型胱氨酸尿儿科罕见病资格认定

研究/数据

2020/04/10

OT-58之前已经被FDA授予快速通道和孤儿药资格认定。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请

FDA/EMA /CFDA

2020/04/09

SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。

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