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孤儿药
FDA授予AVR-RD-04治疗胱氨酸贮积症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/04/09
AVR-RD-04是AVROBIO公司获得的第三个孤儿药地位的研究性基因疗法。
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2020/04/07
快速通道资格的好处包括加强与FDA的互动，以及在满足相关标准的情况下，在提交新药申请（NDA）时获得加速批准和优先审评的资格。
遗传性血管水肿(HAE)新药！欧盟CHMP推荐批准Ruconest，用于治疗≥2岁儿童！
FDA/EMA /CFDA
2020/04/03
用于年龄≥2岁的遗传性血管水肿（HAE）儿童患者，治疗急性血管水肿发作。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。
FDA授予EHP-101治疗系统性硬化症快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2020/04/03
EHP-101先前在美国和欧盟获得治疗系统性硬化症的孤儿药资格认定。
兔子中生产的救命疗法！FDA批准创新血友病疗法上市
FDA/EMA /CFDA
2020/04/02
在这些情况下，给予Sevenfact等产品，可绕过凝血因子VIII和凝血因子IX介导的凝血过程，促进血液凝集并控制出血。
FDA授予APR-OD031治疗苯丙酮尿症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/04/02
这是首个氨基酸混合物，其主要药理作用模式旨在通过减少PKU患者(尤其是对Sapropterin无反应的典型PKU患者)的分解代谢事件来减少和控制苯丙氨酸(Phe)波动和肌肉蛋白水解。
FDA批准治疗多发性硬化复发形式的新口服疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/04/01
多发性硬化是一种免疫系统攻击覆盖神经的保护性髓鞘的疾病，会造成破坏性损伤，使信号很难在每个神经细胞之间传递。这种“信号崩溃”会导致症状和复发。
FDA授予ALPN-101预防和治疗急性移植物抗宿主病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/04/01
“对一系列进展性和毁灭性自身免疫/炎症疾病患者而言，目前几乎没有治疗选择，ALPN-101独特的机制使它有潜力成为这些患者的开创性药物。”
FDA授予AL101治疗腺样囊性癌的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/03/30
AL101是一种强效、选择性、可注射的小分子γ分泌酶抑制剂(GSI)，2019年5月获得治疗ACC的孤儿药资格认定。
FDA授予Umbralisib治疗滤泡性淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/03/25
FDA在此之前已授予umbralisib治疗所有亚型MZL（包括淋巴结，结外和脾脏MZL）孤儿药资格认定。
FDA授予Trofinetide治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/03/24
ACADIA的总裁Serge Stankovic博士说，“这是一个令人鼓舞的进步，我们将继续进行我们的3期研究LAVENDER的患者招募，预计在2021年会有结果。”
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