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FDA授予CART-ddBCMA治疗多发性骨髓瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/24

这项试验标志着Arcellx结合域的首次人体试验，公司计划在未来的ARC-T+sparX试验中对结合域进行评估。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！

行业资讯

2020/03/21

在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。
FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症获快速通道及儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/19

FT-4202是一种选择性丙酮酸激酶- R(PKR)激活剂，对SCD患者的贫血和血管阻塞性危象均有潜在的作用。
欧盟给予Acelarin治疗胆道癌的孤儿药资格认定肯定意见

FDA/EMA /CFDA

2020/03/19

NuTide:12有可能让Acelarin联合cisplatin用药成为治疗胆道癌患者的首个批准药物。”
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！Epidyolex欧洲申请新适应症，治疗结节性硬化症(TSC)相关癫

FDA/EMA /CFDA

2020/03/18

在上个月，GW公司也向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），寻求批准该药（美国市场商品名：Epidiolex）用于上述相同的适应症。
临床急需境外新药！武田维多珠单抗在华获批

FDA/EMA /CFDA

2020/03/16

值得一提的是，这款药物被列入中国第一批临床急需境外新药名单，获得了加快审评的资格。
FDA授予基因疗法LYS-SAF302治疗黏多糖贮积症快速通道资格

FDA/EMA /CFDA

2020/03/11

将SGSH（N-磺基葡糖胺巯基水解酶）基因的功能拷贝递送到大脑，目前正在全球进行一项2/3期临床试验AAVance。
EMA授予Reldesemtiv治疗ALS的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/09

Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为ALS、脊髓性肌萎缩症（SMA）以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。
欧盟批准GIVLAARI®用于急性肝卟啉症

FDA/EMA /CFDA

2020/03/09

许多患者还经历包括疼痛在内的慢性症状，这些症状在发作之间持续存在。
2020基因疗法大年七个新获孤儿药指定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/07

“新年伊始，就有7款基因疗法获得了美国食品药品监督局FDA的孤儿药资格”
欧盟委员会授予DCR-A1AT治疗先天性a-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/06

A1AT缺乏症患者也有得严重并危及生命疾病的风险，例如肝硬化、肝衰竭和肝细胞癌，并可能患上肺病。

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