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EMA授予RP-L102基因疗法治疗范可尼贫血优先药物资格

研究/数据

2020/03/05

标志着其已获得所有美国和欧盟监管机构的加速资格认定，包括FDA再生医学先进疗法资格认定、快速通道与孤儿药资格认定。
FDA授予RT001治疗进行性核上性麻痹孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/05

PSP是一种罕见神经退行性疾病，可导致进行性平衡和行走障碍，眼球运动受损，肌肉强直异常；构音障碍；吞咽困难及最终死亡。
FDA授予OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/04

早期临床数据支持体外造血干细胞基因疗法是潜在的治疗X-CGD的一种有效治疗选择
FDA授予DSG3-CAART治疗寻常型天疱疮孤儿药资格认证

FDA/EMA /CFDA

2020/03/03

即表达针对DSG3蛋白致病性自身抗体的B细胞，同时保持正常的B细胞免疫功能。
FDA授予TIBSOVO®治疗骨髓增生异常综合征成人患者的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/27

MDS是一组骨髓疾病，可导致感染和持续出血等严重并发症，并可发展为急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia，AML）。
EMA授予ADV7103治疗胱氨酸尿症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/26

孤儿药资格认定授予给那些用于治疗、预防和诊断严重或使人衰弱的疾病的药物，这些疾病在欧盟的患病率不超过万分之五，并且没有令人满意的解决办法或替代性疗法。
FDA授予QR-421a治疗视网膜色素变性儿科罕见疾病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/25

· 该资格认定用于治疗由USH2A基因13号外显子突变引起的视网膜色素变性患者
FDA授予PRGN-3006 UltraCAR-T™治疗急性骨髓性白血病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/25

· 患急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia ，AML)是一种使人衰弱且致命的疾病，患者的治疗选择非常有限
FDA授予CUTX-101治疗Menkes病的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/24

Cyprium Therapeutics公司计划2020年下半年开始向FDA滚动提交CUYX-101的新药上市申请
美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格

研究/数据

2020/02/22

nGD是戈谢病最严重的类型。
FDA授予ARU-1801治疗镰状细胞病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/21

· ARU-1801正在被开发作为镰状细胞病和β-地中海贫血患者的潜在一次性疗法 · ARU-1801设计为递送一种拥有增强抗镰状化特性的强效基因负载，允许采用低强度预处理（RCI）方案

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