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早衰症新药上市申请开始滚动提交

FDA/EMA /CFDA

2020/01/03

计划于2020年第一季度完成新药上市申请（NDA）的滚动提交计划于2020年第一季度向欧洲药物管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）
EMA授予ABO-102基因疗法治疗黏多糖贮积症优先药物资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/30

优先药物资格认定是ABO-102获得的第6个监管机构授予的资格认定
口服促血小板生成素受体激动剂Doptelet获美国FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2019/12/30

近日，Dova公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Doptelet（avatrombopag）孤儿药资格（ODD），用于治疗化疗诱导的血小板减少症（CIT）。目前，评估该药治疗CIT患者的III期研究正在入组患者。
FDA授予Reldesemtiv治疗ALS的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/30

与Astellas公司合作，Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为ALS、SMA以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。
FDA授予BCMA CAR-T 疗法JNJ-4528治疗多发性骨髓瘤突破性疗法资格认定

行业资讯

2019/12/29

· JNJ-4528所获的最新资格认定由1b/2期研究CARTITUDE-1支持，用于治疗成人复发性或难治性多发性骨髓瘤。 · CARTIRUDE-1 初步研究结果在美国血液学年会上首次发布。
FDA授予AuriNovo治疗先天性小耳畸形患者耳再造的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/26

3DBio的AuriNovo™是一种活体耳状组织，它使用3DBio的ColVivo™bio墨水和GMPrint™生物打印机进行3D生物打印，植入患者自己的耳廓软骨细胞，并与患者侧耳的形状匹配，以便植入患者体内。
FDA授予AXO-AAV-GM1治疗GM1神经节苷脂贮积症的孤儿药资格认定

研究/数据

2019/12/25

该公司即将完成其评估AXO-AAV-GM1安全性与有效性的A部分试验的患者招募，并预计于2020年中期公布其A部分6个月数据。
FDA授予基因疗法PR006治疗额颞叶痴呆的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/23

PR006设计为通过使用AAV9载体递送健康GRN基因来增加FTD-GRN患者的颗粒蛋白前体水平。
Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准

FDA/EMA /CFDA

2019/12/16

用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。
FDA和EMA授予Zotiraciclib治疗胶质瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/12/13

Zotiraciclib目前正在进行两项治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）的独立1b期临床试验。Adastra公司预计2020年报告这两项研究的结果。
终成正果！FDA今日加速批准DMD创新疗法

FDA/EMA /CFDA

2019/12/13

Sarepta公司曾在今年8月受到FDA关于golodirsen上市申请的CRL，不过这款创新疗法今天终于冲过了终点线！

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