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孤儿药
FDA授予AUTO1治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/11/13
儿科患者对一线治疗(联合化疗)应答良好,但10-20%患者会复发并对化疗耐药,导致高危复发或难治性ALL儿科患者存在重大的未满足需求。
FDA批准首个β-地中海贫血疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/11/11
β-地中海贫血也被称为“库利贫血”,是一种会减少血红蛋白产生的遗传性血液病。血红蛋白是红细胞中的一种含铁蛋白,而红细胞负责将氧气运送到全身细胞中。
FDA授予Sepofarsen 治疗这种先天性黑蒙症罕见儿科疾病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/11/05
FDA给予RPD资格认定的产品优先评审的资格,以鼓励治疗罕见儿科疾病。根据RPD计划,获得批准的“罕见儿科疾病”药物或生物制品的赞助商即有资格获得福利券,可用于FDA对另一产品的后续上市申请的优先审评。
胃肠道安全性优于已有疗法 多发性硬化症新药获FDA批准上市
FDA/EMA /CFDA
2019/11/01
用于治疗复发型多发性硬化症(MS)患者,其中包括临床孤立综合征(CIS),复发缓解型疾病(RRMS),和活跃的继发进展型疾病(active SPMS)。
FDA授予ADX-2191预防增殖性玻璃体视网膜病变的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/11/01
PVR是一种严重的威胁视力的疾病,尚无获批的治疗方法。
FDA批准VUMERITY用于治疗多发性硬化
FDA/EMA /CFDA
2019/10/31
VUMERITY的新药上市申请(NDA)包括通过比较VUMERITY和TECFIDERA来建立生物等效性的药代动力学桥接研究的数据,部分依赖于FDA对TECFIDERA安全性和有效性的发现。
EC授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/10/30
孤儿药资格认定授予的是那些用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰竭性罕见病(在欧盟患病率少于5/10000的疾病),而且比现有疗法更有成效的药品。
AVR-RD-02获得治疗戈谢病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/10/30
该公司正在加拿大积极招募1/2期临床试验参与者,以评估AVR-RD-02治疗1型戈谢病患者的安全性和有效性。
杜氏肌营养不良症的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/10/29
Suvodirsen是一种研究性的反义寡核苷酸,用于治疗适合外显子51跳跃的DMD患者
FDA授予靶向MAGE-A4 的SPEAR T细胞疗法治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/10/28
孤儿药资格认定是ADP-A2M4计划的另一重要里程碑
FDA授予MAT2203治疗隐球菌病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/10/28
FDA之前已经授予MAT2203针对另外3种适应证的QIDP和快速通道资格认定,分别是预防因免疫抑制疗法引起的侵袭性真菌感染,治疗侵袭性念珠菌病和侵袭性曲霉菌。
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