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Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格

FDA/EMA /CFDA

2019/10/25

这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，并被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。
FDA授予NNZ-2591治疗3种罕见综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/25

既确认了令人鼓舞的临床前数据，也是对我们开发NNZ-2591用于治疗这3种急需疗法的儿童衰弱性疾病计划的验证。我们期待在执行开发计划时与FDA合作。”
FDA受理Voxelotor治疗镰状红细胞贫血症的新药上市申请并给予优先审评资格

FDA/EMA /CFDA

2019/10/25

voxelotor是每日一次的口服疗法，用于镰状红细胞贫血症（Sickle Cell Disease，SCD）的治疗，若获批，将成为首个靶向血红蛋白聚合（SCD致病的根本原因）的疗法。
FDA授予Danicopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/24

中期数据在2019年5月的再生障碍性贫血和PNH会议上进行了介绍，顶线数据预计将于2019年第四季度公布。
FDA批准新的囊性纤维化突破性疗法

FDA/EMA /CFDA

2019/10/23

适用于12岁及以上、至少携带一个囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因F508del突变的患者，此类患者占全部CF群体的90%。这是首个获批治疗携带最常见CF突变患者的三联疗法。
FDA授予新型C1q抑制剂ANX005的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/23

授予其ANX005治疗格林-巴利综合征（Guillain-Barré Syndrome，GBS）的快速通道资格认定。GBS是一种罕见、急性、抗体介导的自身免疫性疾病，主要影响周围神经系统，目前在美国还没有获得批准的治疗方法。
FDA授予Sotatercept治疗肺动脉高压的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/21

Sotatercept目前正在两项治疗PAH患者的2期试验中进行评估：1. PULSAR试验，今年6月完成了招募目标；2. SPECTRA探索性试验，目前正在招募患者。公司预计将在2020年一季度报告PULSAR试验的顶线结果。
FDA授予ASTX727治疗骨髓增生异常综合征（包括慢性粒单核细胞白血病）的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/18

研究数据将在之后的科学会议上公布。孤儿药资格认定将为获批产品提供7年市场独占权，以及税收优惠和补贴。
FDA授予MGTA-456治疗遗传性代谢紊乱的再生医学先进疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/17

之前发布的结果显示，研究中接受治疗的前5名可评估患者，在随访6个月中表现出疾病快速和持续好转的迹象，这是其他研究性治疗未曾实现的
FDA授予Zilucoplan治疗重症肌无力的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/15

孤儿药资格认定使主办方有资格获得某些开发激励，包括合格临床试验的税收抵免。
FDA授予Magrolimab治疗骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/10/15

意味着制药公司在生物制品许可申请（BLA）过程中可以分批提交已完成的部分供FDA审查，而不必等到BLA所有部分全部完成后再提交审查。

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