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孤儿药
FDA授予NERLYNX治疗乳腺癌脑转移的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/10/14
FDA孤儿药资格认定能够为那些用于安全和有效地治疗、诊断或预防罕见病的药物或生物制品提供开发激励
联合治疗公司Trevyent(曲前列尼尔)皮下注射产品在美国进入审查
行业资讯
2019/10/12
Trevyent是全球首个含有曲前列环素的预充式、预程序化的输注系统,这是一种处于后III期开发阶段的药物-设备组合产品,结合了两天、一次性使用的PatchPump技术和曲前列尼尔,皮下给药治疗PAH。
FDA授予Nomacopan治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/10/11
该认定将为Akari公司提供各种激励措施,包括合格临床试验的税收抵免、FDA申请费的豁免,以及疗法获批后7年的市场独占权。
FDA授予Nirogacestat治疗硬纤维瘤的突破性疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/10/10
据估计,美国每年有1000-1500名新诊断硬纤维瘤病例,目前该病还没有获得FDA批准的治疗方法。
FDA授予Fasenra治疗嗜酸性食管炎的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/10/10
EoE是一种罕见的慢性炎症性疾病,会造成嗜酸性粒细胞(一种白细胞)在食管内积聚,导致损伤和炎症。FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗、诊断或预防罕见病(美国患者数量少于20万人的疾病)的药物和潜在新药,以支持其开发。
首个SMA治疗药物在全国5个城市同步开启患者治疗
行业资讯
2019/10/10
截止2019年6月30日,全球已有超过8400名婴儿、儿童和成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。
首个治疗罕见血管疾病患儿疗法获FDA批准
FDA/EMA /CFDA
2019/10/09
这些疾病会引起小血管发炎,导致小血管内通过的血流量减少,造成严重的问题及器官(尤其是肺和肾)损伤。并且还会影响到鼻窦和皮肤。
EC批准埃罗妥珠单抗三联疗法用于治疗多发性骨髓瘤
FDA/EMA /CFDA
2019/09/30
在欧洲获批用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤患者的第二款基于Empliciti的组合疗法
FDA授予Nomacopan治疗大疱性类天疱疮的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/09/30
公司宣布新数据表明nomacopan的双重C5和LTB4抑制活性对类天疱疮病具有协同效应。相关结果由德国吕贝克大学Christian Sadik博士团队生成,2019年8月发表于《JCI Insight》杂志。
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格
行业资讯
2019/09/28
FDA还授予nirogacestat治疗硬纤维瘤的孤儿药资格(ODD)和快速通道资格(FTD)。
FDA授予BXCL701治疗急性骨髓性白血病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/09/27
继黑色素瘤和胰腺癌之后BXCL701获得的第三个FDA孤儿药资格认定
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