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孤儿药
FDA授予基因疗法MB-107治疗联合免疫缺陷的再生医学先进疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/09/26
基于2019年4月发表于《新英格兰医学杂志》的治疗2岁以下XSCID婴儿积极的1/2期临床数据，MB-107获得该RMAT资格认定。
FDA受理审查Inebilizumab治疗视神经脊髓炎谱系疾病的生物制品许可申请
FDA/EMA /CFDA
2019/09/26
美国FDA受理审查Viela Bio的第一份BLA（生物制剂许可证申请）申请
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
FDA/EMA /CFDA
2019/09/25
近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。
FDA批准首个硬皮病相关间质性肺病疗法
FDA/EMA /CFDA
2019/09/15
ILD是硬皮病患者的主要死亡原因，由于肺功能丧失，无法向心脏提供足够的氧气。美国大约有10万人患有硬皮病，大约一半的硬皮病患者患有SSc-ILD。
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
FDA/EMA /CFDA
2019/09/12
值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，这意味着voxelotor可以依靠替代终点的表现获得批准。
首个早产儿视网膜病变(ROP)治疗药物！诺华眼科药物Lucentis在欧盟获批第7个适应症！
FDA/EMA /CFDA
2019/09/11
但对于在不破坏视网膜组织的情况下治疗ROP的创新方法存在着明确的需求。与激光手术不同，Lucenti直接靶向并降低眼内升高的VEGF水平，这是导致ROP的根本原因。
勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获美国FDA批准新适应症，治疗SSc-ILD
行业资讯
2019/09/10
用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者肺功能下降速率。Ofev通过FDA的优先审查程序获得批准，之前还被授予了孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD）。
FDA授予GTX-102治疗天使综合征的孤儿药和儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/09/09
AS的全球发病率约为1/15000，是一种严重、使人衰弱的罕见神经遗传病。
拯救“瓷娃娃”：香港浸会大学团队药物研发成果获美国FDA孤儿药认定
FDA/EMA /CFDA
2019/09/08
成骨不全症患者极其容易发生骨折，而且目前临床上缺乏理想的治疗药物。香港浸会大学张戈教授团队、吕爱平教授团队发现的核酸适配子新分子或将改变这一现状，已获得美国 FDA 孤儿药认定。
重症肌无力(MG)新药！Ra公司新型大环肽补体C5抑制剂zilucoplan获美国FDA授予孤儿药资
FDA/EMA /CFDA
2019/09/07
目前正被开发用于治疗全身型重症肌无力（gMG）以及其他罕见的、基于组织的补体介导疾病。重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特点是骨骼肌无力和疲劳。仅在美国，MG就影响约6万人。
大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2019/09/06
用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS），包括慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）。
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