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孤儿药
EC授予Mirdametinib治疗1型神经纤维瘤病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/09/05
NF1是一种由MAPK通路基因突变导致的罕见遗传病。
欧洲批准首个视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物
FDA/EMA /CFDA
2019/09/05
以便将抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性且有复发病程的成人视神经脊髓炎谱系疾病(neuromyelitis optica spectrum disorder,NMOSD)的治疗纳入其中。
FDA授予反义药物DYN101治疗中央核肌病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/09/02
该公司正与RNA靶向药物发现的领先者Ionis制药公司合作开发DYN101。
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获突破性药物资格!
研究/数据
2019/08/30
硬纤维瘤新药!
FDA授予SIG-001治疗血友病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/29
SIG-001是一种利用Sigilon公司Shielded Living Therapeutics™平台的研究性细胞疗法,所植入的细胞能够产生稳定血浆水平的因子VIII(一种关键凝血蛋白)。
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物!Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症欧
FDA/EMA /CFDA
2019/08/28
欧盟委员会(EC)已批准Soliris(eculizumab)一个新的适应症,用于抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人患者的治疗。
FDA授予STK-001治疗Dravet综合征的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/27
该基因编码电压门控型钠通道1α亚基(NaV1.1)。目前可用的治疗方法无法解决这种突变问题。
首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)欧盟批准在即,治疗2种罕见儿科癫痫
FDA/EMA /CFDA
2019/08/27
在美国,FDA已于2018年6月批准cannabidiol口服液体制剂(商品名:Epidiolex),用于2岁及以上患者辅助治疗与LGS和DS相关的癫痫。值得一提的是,此次批准,使Epidiolex成为首个高纯度、植物来源大麻二醇(CBD)处方药物制剂,同时也是首个新型抗癫痫药物(AED)。
Chrysalis多肽药物TP508获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/27
其先导化合物TP508获FDA和欧洲药品管理局(EMA)孤儿药资格认定,用于治疗急性辐射综合症(ARS)。
FDA授予NPT520-34治疗ALS的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/26
公司目前正在一项多剂量安全性研究,针对健康志愿者评估NPT520-34重复给药的安全性、耐受性和药代动力学。
基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”
FDA/EMA /CFDA
2019/08/23
RMAT是专门为再生性疗法设立的审评途径,与FDA的突破性疗法认定类似,将加快这一疗法的开发和审评速度。
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