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孤儿药
阿斯利康奥希替尼新适应症申请即将获批
FDA/EMA /CFDA
2019/08/22
用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。
EMA授予Reldesemtiv治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/22
与Astellas公司合作，Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为SMA以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。
FDA授予KO-539治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/21
该认定可以为药物开发提供激励措施，包括合格临床试验费用的税收抵免，处方药使用者费用的豁免，以及产品获批上市后7年的市场独占权。
FDA和EMA授予首创新药Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/20
PBC是一种胆汁淤积性肝病，患者胆管受损，导致肝组织瘢痕化或肝硬化。发病原因尚不明了。该病患者主要为女性，许多患者无法从现有疗法中获益，存在重大的未满足医疗需求。
FDA授予OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征的再生医学先进疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/19
计划于2021年在美国和欧洲提交监管申请
国家药品监督管理局批准依达拉奉用于治疗ALS
FDA/EMA /CFDA
2019/08/15
MTPC在中国的研发子公司田边三菱制药研发（北京）有限公司已经提交了申请，MTPC在中国的生产和销售子公司天津田边制药有限公司将负责依达拉奉的营销。
FDA授予MB-102治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/14
FDA之前已经授予MB-102治疗原代浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）的孤儿药资格认定。
拓臻生物合作伙伴新药获FDA和EMA孤儿药认定，治疗原发性胆汁性胆管炎
FDA/EMA /CFDA
2019/08/08
基于此次合作，GENFIT将获得3500万美元的首付款，并且有权利获得不高于1.93亿美元的临床，注册，和商业化里程碑付款。这是拓臻生物在2018年获得礼来公司三个NASH产品全球独家权益之后的又一大型交易。
FDA授予DCR-PHXC治疗原发性高草酸尿血症的突破性疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/07
FDA同时确认原发性高草酸尿血症2型和3型也符合“严重或致命疾病”标准
FDA授予Pegzilarginase治疗ARG1-D的突破性疗法资格认定
研究/数据
2019/08/06
ARG1-D是一种儿童早期发病的罕见进行性疾病，会导致严重并发症和早夭。
罕见病新药！欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤
FDA/EMA /CFDA
2019/08/05
在美国，FDA之前已授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格以及治疗≥2岁患者与NF1相关的不能手术的丛状神经纤维瘤的快速通道资格。
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