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孤儿药
FDA授予基因疗法APB-102治疗ALS的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/26
其中大约15-20%是由产生铜锌超氧化物歧化酶1（SOD1）的基因突变引发的，会导致运动神经元进行性变性退化，影响运动和肌肉控制。
Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市，治疗hATTR淀粉样变性
FDA/EMA /CFDA
2019/07/25
Onpattro是加拿大批准的唯一一个适用于与hATTR淀粉样变性相关的所有阶段多发性神经病的药物。在获得批准的同时，Alnylam公司已即刻将Onpattro推向市场。
FDA授予ARO-ANG3治疗纯合子家族性高胆固醇血症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/25
ARO-ANG3是一种基于RNA干扰（RNAi）、皮下给药、靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的研究性药物，正在开发用于治疗血脂异常（比如HoFH）和代谢疾病。
EC批准首个用于治疗PNH的长效补体抑制剂
FDA/EMA /CFDA
2019/07/24
而且ULTOMIRIS消除了与不完全C5抑制相关的突破性溶血。截止目前，整个PNH的ULTOMIRIS临床开发项目代表着超过800名患者的用药经验。
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/20
而较年长患者皮肤异常的严重程度会随时间而波动。内瑟顿综合征患者也可能受到免疫系统相关异常的困扰，例如食物过敏和哮喘。尽管该病确切的患病率没有准确统计，但据报道为1/1000000-9/1000000。
诺华多发性硬化创新药捷灵亚®（Gilenya，芬戈莫德）中国获批
FDA/EMA /CFDA
2019/07/20
捷灵亚®也于2018年被国家药品监督管理局药品审评中心入选第一批《临床急需境外新药名单》。
Epygenix公司向FDA提交EPX-100治疗Dravet综合征的新药临床研究申请
FDA/EMA /CFDA
2019/07/19
Dravet综合征是一种罕见的、灾难性、终生形式癫痫，患者1岁以内发病，伴有频繁或持续性发作。随着病情进展，通常会出现智力障碍、行为异常、步态和运动障碍，以及致死率增加。
FDA授予ARCT-810治疗鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/18
ARCT-810利用Arcturus公司的LUNAR®脂质介导给药平台，安全有效地将OTC信使RNA（mRNA）递送到肝细胞。
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2019/07/18
如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
FDA/EMA /CFDA
2019/07/17
DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。
EC授予OV101治疗天使综合征的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/07/16
该资格认定可为制药公司提供欧盟激励政策，比如减少费用、集中授权和药物获批上市后10年的市场独占期。
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