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FDA批准ABO-202基因疗法治疗CLN1病的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/13

有些CLN1病患者在儿童末期或成年期出现症状，这些变异型被称为晚期婴儿型、青少年型或者成人型CLN1。
FDA授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/12

授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome，FCS）的孤儿药资格认定。
FDA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/09

其中镓作为铁的类似物发挥作用，拮抗微生物中的多种铁依赖通路，从而破坏细菌的多种关键功能。
EMA授予Emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/08

美国、欧洲和日本的Stargardt病患者总数不超过150000人，因而被认为是一种罕见病。目前尚无能够减缓该病进展的疗法，患者存在重大的未满足医疗需求。
FDA授予DNL310治疗黏多糖贮积症的孤儿药和儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/08

。Denali公司正在开发DNL310用于治疗粘多糖贮积症II型（Mucopolysaccharidosis II，MPS II或Hunter综合征）患者。
Grifols首款20%皮下免疫球蛋白获批上市用于原发性免疫缺陷病

FDA/EMA /CFDA

2019/07/06

这包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症、普通变异型免疫缺陷病（CIVD）、X连锁无丙种球蛋白血症（XLA）、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷（SCID）。
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

FDA/EMA /CFDA

2019/07/04

在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是，Alexion使用了一张优先审评券来加速该药在美国的审查。
FDA批准首款视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物

FDA/EMA /CFDA

2019/07/03

NMOSD是一种中枢神经系统自身免疫病，主要累及视神经和脊髓。
基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)

FDA/EMA /CFDA

2019/06/28

“这些数据非常激动人心，支持了KB103作为一种方便、无痛、安全、有效疗法，治疗这种致衰性疾病的潜力。”
杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降

FDA/EMA /CFDA

2019/06/27

结果显示，在治疗过程中，先前观察到的idebenone对降低呼吸功能下降率的有益作用可维持长达6年。
FDA接受Luspatercept治疗骨髓增生异常综合征和β-地中海贫血的生物制品许可申请

FDA/EMA /CFDA

2019/06/27

两家公司还宣布，该药的上市许可申请（MAA）已成功获得欧盟确认，正在审查中。

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