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孤儿药
FDA授予BST-236治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/06/25
因此，BST-236可作为AML及其他血液学恶性肿瘤和疾病的优越核心疗法。
Epizyme公司向FDA提交Tazemetostat治疗上皮样肉瘤患者的新药上市申请
FDA/EMA /CFDA
2019/06/25
Tazemetostat是Epizyme公司发现的首创、口服、EZH2抑制剂，正在开发用于治疗一系列癌症。
EC授予PTI-428治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/06/24
PTI-428是该公司专有的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）放大剂，目前处于临床开发阶段。除了欧盟（EU）孤儿药之外，PTI-428还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药、突破性疗法和快速通道资格认定。
FDA授予PD-0325901治疗神经纤维瘤病的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/06/22
NF1-PN是一种罕见遗传病，其特征是MAPK通路突变引起外周神经鞘肿瘤生长，造成严重疼痛、毁容和病态。NF1-PN患者通常在20岁前获得诊断
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
FDA/EMA /CFDA
2019/06/21
该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的新药上市申请
FDA/EMA /CFDA
2019/06/20
Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的研究性RNAi疗法，之前获得FDA授予治疗AHP的突破性疗法和孤儿药资格认定。
全球首款RNAi药物日本获批上市
FDA/EMA /CFDA
2019/06/20
此次批准，也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。
FDA授予AT-007治疗半乳糖血症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/06/19
目前处于治疗半乳糖血症（Galactosemia）的临床前开发阶段。
FDA授予IMR-687治疗镰状细胞病的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/06/19
IMR-687是该公司治疗镰状细胞病（Sckle Cell Disease，SCD）的主要候选产品，目前正在一项治疗成人患者的多国、2a期临床研究中进行评估。
FDA授予Zygel治疗脆性X综合征的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/06/12
FDA的快速通道项目旨在促进开发用于治疗严重疾病并填补未满足医疗需求的药物，能够加快FDA的审查速度，以便更早地向患者提供新的重要药物。
FDA授予MB-108治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/06/11
MB-108已经展现出解决重大未满足医疗需求的潜力，我们相信它将成为恶性胶质瘤患者的重要新疗法。野马生物计划将MB-108与MB-101（IL13Rα2-特异性CAR）结合使用，以潜在提高治疗多形胶质母细胞瘤的疗效。”
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