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美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者

FDA/EMA /CFDA

2019/06/09

DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于2017年2月首次获得FDA批准，用于治疗5岁及以上DMD患者；该批准使Emflaza成为全球首个获批治疗DMD的类固醇药物。
FDA授予HMI-102基因疗法治疗PKU的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/05

PKU是一种先天性代谢缺陷疾病，主要因PAH基因突变造成苯丙氨酸羟化酶（phenylalanine hydroxylase，PAH）不足所致，该酶的缺乏会导致无法降解苯丙氨酸（phenylalanine，Phe）这一存在于天然蛋白中的基本氨基酸。
首个黏多糖贮积症药物在中国获批

FDA/EMA /CFDA

2019/06/05

Vimizim是首个在中国批准治疗这种疾病的药物。该药物已经在50多个国家治疗超过1300名患者。
全球首批！bluebird基因疗法获欧盟批准，治疗β地中海贫血

FDA/EMA /CFDA

2019/06/04

在安全性方面，研究人员观察到了一起可能与治疗有关的严重副作用。其他的副作用与干细胞采集以及移植前的骨髓处理有关。
FDA授予P-BCMA-101治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定 | 孤儿药

FDA/EMA /CFDA

2019/06/04

P-BCMA-101是一种使用Poseida公司piggyBac®平台技术开发的自体CAR-T疗法，由高比例的长寿命、自我更新干细胞记忆T细胞组成，靶向表达B细胞成熟抗原（BCMA）的癌细胞。
FDA授予AL101治疗腺样囊性癌的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/01

AL101是γ-分泌酶介导Notch信号的一种强力、选择性抑制剂。
FDA授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/30

目前，Cellectar公司正在RRMM和其他B细胞淋巴瘤患者中进行2期CLOVER-1临床研究以评估CLR 131的治疗情况。
EMA建议授予Relacorilant治疗库欣综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/29

所提供的激励包括：获批后10年的市场独占期、有资格获得（开发）方案协助、费用减免和进入EU集中上市许可程序。
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症（PAP）的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/05/29

将有助于在2020年上半年提交生物制品许可申请（BLA），从而有望在2020年晚些时候或2021年年初商业化推出。
首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物在欧盟获批上市

FDA/EMA /CFDA

2019/05/28

FCS是一种由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起的极罕见衰弱性疾病。该病会导致重大风险和疾病负担，包括不可预测和潜在致命的急性胰腺炎，以及由于永久性器官损伤而引起的慢性并发症。
重磅SMA基因疗法获批，定价超200万美元

FDA/EMA /CFDA

2019/05/27

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者会丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，需要重大的医疗干预和护理帮助。

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